Mercato delle terapie a base di oligonucleotidi Dimensioni e condivisione 2026-2035

Dimensione del mercato delle terapie oligonucleotidiche

Il mercato globale delle terapie oligonucleotidiche ha raggiunto 7,7 miliardi di dollari USA nel 2025. Si prevede che il mercato passi da 10,9 miliardi di dollari USA nel 2026 a 72,1 miliardi di dollari USA entro il 2035, con un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 23,4% nel periodo di previsione, secondo l'ultimo report pubblicato da Global Market Insights Inc.

 

Questa traiettoria di crescita riflette un cambiamento strutturale fondamentale nella ricerca e sviluppo biofarmaceutica: le modalità oligonucleotidiche sono passate da trattamenti di nicchia per malattie rare a una classe terapeutica consolidata e sempre più diversificata, con profili clinici e commerciali in molteplici categorie di patologie. Due sviluppi avranno particolare rilevanza nel periodo di previsione: la convergenza della chimica di coniugazione con N-acetilgalattosamina (GalNAc) con regimi di somministrazione sottocutanea una volta al mese o una volta ogni tre mesi, che migliora significativamente l'aderenza dei pazienti e amplia l'adozione commerciale; e la progressiva espansione dei programmi mirati all'RNA verso indicazioni cardiometaboliche ad alta prevalenza, che amplia sostanzialmente il mercato indirizzabile oltre le sue origini nelle malattie rare.

Principali fattori di crescita

Analisi dell'impatto dei fattori di crescita

Fattore di crescita	Impatto previsto sul CAGR (~) %	Rilevanza geografica	Tempistica dell'impatto
Aumento delle approvazioni di nuove terapie oligonucleotidiche per molteplici indicazioni patologiche	+5% a +6%	Globale, con concentrazione in Nord America ed Europa	Breve termine (≤ 2 anni)
Aumento della prevalenza e miglioramento della diagnosi delle malattie genetiche rare	+3,5% a +4,5%	Globale, con un'accelerazione nell'area Asia-Pacifico e in America Latina	Medio termine (2–4 anni)
Forte sostegno normativo attraverso la designazione di farmaco orfano e percorsi di approvazione accelerati	+2% a +3%	Nord America, Europa	Breve termine (≤ 2 anni)

Aumento delle approvazioni di nuove terapie oligonucleotidiche per molteplici indicazioni patologiche

Nell'ultimo decennio il ritmo delle approvazioni normative delle terapie oligonucleotidiche ha registrato una significativa accelerazione, con la FDA che ha autorizzato la commercializzazione di farmaci destinati al trattamento dell'atrofia muscolare spinale, dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR), della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), della porfiria epatica acuta e dei livelli elevati di colesterolo lipoproteico a bassa densità.^{[1]Food and Drug Administration degli Stati Uniti, fda.gov} Ogni nuova approvazione amplia il portafoglio di prodotti commerciali e genera ricavi incrementali a prezzi premium, caratteristici delle terapie per le malattie rare. Vutrisiran (Amvuttra) di Alnylam Pharmaceuticals, approvato nel giugno 2022 per la polineuropatia associata all'hATTR e successivamente esteso alla cardiomiopatia nel 2024, esemplifica il potenziale di estensione del ciclo di vita all'interno dei portafogli approvati di farmaci oligonucleotidici. La pipeline continua a essere ampia: nel 2025 zilebesiran, il farmaco GalNAc-siRNA di Alnylam diretto contro l'angiotensinogeno per il trattamento dell'ipertensione, era in fase di sviluppo di Fase 3, mentre Novartis e Ionis Pharmaceuticals stanno portando avanti pelacarsen, un inibitore antisenso della Lp(a), attraverso uno studio su larga scala sugli esiti cardiovascolari.^{[2]Istituti Nazionali di Sanità, nih.gov} La designazione di terapia innovativa e i percorsi di revisione prioritaria hanno complessivamente ridotto i tempi medi di approvazione delle terapie a RNA, accelerando l'ingresso sul mercato e anticipando la realizzazione dei ricavi per gli sviluppatori.

Aumento della prevalenza e miglioramento della diagnosi delle malattie genetiche rare

I progressi nelle tecnologie di sequenziamento di nuova generazione e l'ampliamento dei programmi di screening neonatale hanno aumentato sostanzialmente la prevalenza diagnosticata delle malattie genetiche rare, le principali categorie patologiche target delle terapie oligonucleotidiche.^{[3]Organizzazione mondiale della sanità, who.int Traduzione:} Patologie quali SMA, hATTR, DMD e iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) hanno tutte registrato aumenti rilevanti nell'identificazione dei casi confermati nell'ultimo decennio, ampliando direttamente la popolazione di pazienti eleggibili per i farmaci a RNA approvati. L'Organizzazione mondiale della sanità stima che circa 300 milioni di persone nel mondo siano complessivamente affette da malattie rare e che all'incirca l'80% di tali patologie abbia un'origine genetica; si tratta di una popolazione di pazienti che le terapie oligonucleotidiche sono particolarmente adatte a trattare grazie al targeting dell'RNA basato su sequenze specifiche. Con il consolidamento delle infrastrutture diagnostiche nei mercati emergenti dell'Asia e dell'America Latina, si prevede che nel periodo di previsione aumenti proporzionalmente la quota di pazienti diagnosticati ma non trattati disponibili per i farmaci a RNA commerciali.

Forte sostegno normativo attraverso la designazione di farmaco orfano e percorsi di approvazione accelerati

0pt">La designazione di farmaco orfano offre una serie di incentivi normativi e commerciali, tra cui sette anni di esclusiva di mercato negli Stati Uniti, crediti d’imposta del 50% sulle sperimentazioni cliniche ammissibili, riduzioni delle tariffe di deposito presso la FDA e assistenza diretta sui protocolli, che hanno favorito in misura sproporzionata gli sviluppatori di oligonucleotidi attivi nel campo delle malattie rare. L’Office of Orphan Products Development della FDA ha concesso designazioni a un numero significativo di programmi di terapie a RNA, mentre il quadro dell’EMA relativo ai medicinali orfani offre incentivi equivalenti in Europa, inclusi dieci anni di esclusiva di mercato e significative riduzioni delle tariffe.^{[4]Agenzia europea per i medicinali, ema.europa.eu Traduzione:} Questi meccanismi di designazione riducono il rischio di investimento nella fase clinica e sono stati fondamentali per sostenere l’allocazione di capitali allo sviluppo di farmaci oligonucleotidici, nonostante gli elevati costi di produzione per paziente e le limitate dimensioni iniziali dei mercati associate alle indicazioni ultra-rare.

 

Principali sfide

Analisi dell’impatto dei fattori limitanti

Sfida	Impatto (~) in % sulle previsioni del CAGR	Rilevanza geografica	Orizzonte temporale dell’impatto
Elevati costi di trattamento e difficoltà di rimborso	−3% to −4%	Europa, Asia-Pacifico, America Latina, MEA	Medio termine (2–4 anni)
Processi produttivi complessi e rigorosi requisiti di qualità	−2% to −3%	Globale	Breve termine (≤ 2 anni)
Applicabilità limitata oltre specifici bersagli genetici o molecolari	−1.5% to −2.5%	Globale	Lungo termine (≥ 4 anni)

Elevati costi di trattamento e difficoltà di rimborso

Le terapie a base di oligonucleotidi comportano alcuni dei costi annuali di trattamento più elevati del settore farmaceutico. Nusinersen (Spinraza) ha un prezzo di listino negli Stati Uniti superiore a 750.000 dollari USA nel primo anno di trattamento, mentre altri farmaci mirati all’RNA presentano prezzi elevati comparabili, che mettono sotto pressione i bilanci degli enti pagatori sia nei sistemi sanitari pubblici sia in quelli privati.^{[5]New England Journal of Medicine, nejm.org Traduzione:} Gli enti nazionali per la valutazione delle tecnologie sanitarie, tra cui NICE nel Regno Unito e la Haute Autorité de Santé in Francia, hanno applicato criteri di definizione dei prezzi basati sul valore e di costo-efficacia che, in diversi casi, hanno ritardato o limitato l’accesso al rimborso per i farmaci oligonucleotidici approvati. Il divario tra i prezzi commerciali negli Stati Uniti e i prezzi netti ottenibili nei mercati al di fuori degli USA attraverso sconti obbligatori e accordi di accesso gestito rappresenta un freno strutturale alla realizzazione dei ricavi a livello globale e limita la velocità con cui i farmaci approvati possono espandersi commercialmente al di fuori del Nord America.

Processi produttivi complessi e rigorosi requisiti di qualità

La sintesi di oligonucleotidi di grado terapeutico su scala commerciale richiede piattaforme altamente specializzate per la sintesi con fosforamiditi in fase solida, processi di purificazione articolati in più fasi e protocolli completi di controllo analitico della qualità, che superano sostanzialmente la complessità della produzione convenzionale di piccole molecole.^{[6]Nature, nature.com} Le modifiche chimiche essenziali per le prestazioni cliniche, tra cui le sostituzioni del backbone con fosforotioato, le modifiche dello zucchero 2'-O-metile e 2'-fluoro e la coniugazione con GalNAc, introducono ciascuna ulteriori fasi di sintesi e aumentano il rischio di generazione di impurità correlate al processo. I requisiti di current Good Manufacturing Practice (cGMP) della FDA e dell’EMA per i principi attivi farmaceutici oligonucleotidici sono rigorosi; le osservazioni emerse dagli audit presso le organizzazioni di sviluppo e produzione su commessa (CDMO) hanno periodicamente interrotto la continuità delle forniture di farmaci a RNA commerciali. Al 2025, l’espansione della capacità produttiva presso CDMO specializzate in oligonucleotidi, tra cui Bachem, Almac Group e CordenPharma-, non è stata pienamente al passo con la domanda della pipeline, mantenendo una pressione al rialzo sui costi della sostanza farmaceutica.

Limitata applicabilità al di là di specifici bersagli genetici o molecolari

La specificità di sequenza che caratterizza gli oligonucleotidi terapeutici come modalità terapeutica limita al contempo la portata commerciale dei singoli farmaci.^{[7]The Lancet, thelancet.com} Lo sviluppo efficace di un programma richiede un bersaglio molecolare geneticamente definito, tipicamente una mutazione responsabile della malattia o un trascritto di RNA associato alla malattia; ciò limita la popolazione di pazienti potenzialmente trattabile con ciascun farmaco ai soggetti portatori di specifici profili genetici o che esprimono specifiche sequenze patologiche. Al di fuori dei tessuti epatici, dove le formulazioni di siRNA e ASO coniugate con GalNAc consentono un’efficiente distribuzione nelle cellule parenchimali, la distribuzione tessuto-specifica al sistema nervoso centrale, alla muscolatura scheletrica e cardiaca e all’epitelio respiratorio rimane tecnicamente e farmacologicamente complessa. La somministrazione intratecale richiesta dai programmi diretti al sistema nervoso centrale, come nusinersen, comporta un ulteriore onere procedurale e limita l’accessibilità nelle strutture sanitarie con infrastrutture neurologiche specialistiche insufficienti, rappresentando un vincolo importante per l’accesso globale dei pazienti al di fuori dei Paesi ad alto reddito.

Tendenze del mercato degli oligonucleotidi terapeutici

La coniugazione con GalNAc sta ridefinendo lo standard commerciale per la somministrazione sottocutanea di oligonucleotidi

L’adozione dei ligandi di targeting GalNAc (N-acetilgalattosamina) come veicolo di distribuzione preferenziale per gli oligonucleotidi terapeutici diretti al fegato rappresenta il progresso chimico più rilevante di questa classe di farmaci nell’ultimo decennio. GalNAc si lega con elevata affinità al recettore dell’asialoglicoproteina (ASGPR), espresso ad alta densità sulla superficie degli epatociti, consentendo l’endocitosi mediata dal recettore e un rilascio intracellulare efficiente del farmaco. La conseguenza pratica è un miglioramento da 10 a 40 volte della potenza epatica rispetto alle precedenti formulazioni con nanoparticelle lipidiche (LNP), che consente la somministrazione sottocutanea a basse dosi con regimi di iniezione una volta al mese o una volta ogni trimestre. Il passaggio commerciale di Alnylam da patisiran, un siRNA formulato con LNP e somministrato per via endovenosa, che richiede un’infusione in ambulatorio, a vutrisiran, un siRNA coniugato con GalNAc e somministrato per via sottocutanea ogni trimestre, illustra la portata clinica e commerciale di questo cambiamento di piattaforma.

Givosiran (Givlaari) e lumasiran (Oxlumo) sono stati sviluppati fin dall'inizio come agenti sottocutanei coniugati con GalNAc; anche inclisiran (Leqvio), somministrato mediante iniezione sottocutanea due volte l'anno dopo una dose di carico iniziale, ha sfruttato la veicolazione tramite GalNAc per ottenere riduzioni del colesterolo LDL comparabili a quelle delle statine orali giornaliere, con un carico di dosaggio nettamente inferiore. La nostra indagine, condotta su 280 medici specialisti in 12 Paesi nel secondo trimestre del 2025, ha rilevato che il 74% degli intervistati ha valutato il dosaggio sottocutaneo una volta ogni trimestre o due volte l'anno come un fattore "significativo" o "importante" nella propria disponibilità a iniziare una terapia con oligonucleotidi nei pazienti idonei, confermando che la modalità di somministrazione rappresenta il principale elemento di differenziazione commerciale nel mercato.

Espansione delle terapie a base di oligonucleotidi alle indicazioni cardiometaboliche

L'espansione dei farmaci a base di oligonucleotidi approvati alle principali indicazioni per le patologie cardiometaboliche rappresenta la svolta commerciale più significativa nella storia di questo mercato. Inclisiran, che agisce sull'mRNA di PCSK9 negli epatociti per ridurre il colesterolo LDL, ha ricevuto l'approvazione della FDA nel dicembre 2021 e l'autorizzazione dell'EMA nel dicembre 2020, diventando la prima terapia a base di RNA a entrare nel mercato dei farmaci cardiovascolari ad alto volume. Gli studi clinici di Fase 3 ORION-10 e ORION-11 hanno dimostrato riduzioni costanti del colesterolo LDL pari a circa il 50% rispetto al valore basale a due anni, consolidando una base di evidenze cliniche comparabile a quella degli anticorpi monoclonali anti-PCSK9 iniettabili. Oltre a inclisiran, la pipeline delle terapie a base di RNA per le patologie cardiometaboliche è consistente: zilebesiran, che agisce sull'angiotensinogeno epatico per ridurre la pressione arteriosa, ha riportato risultati di Fase 2 dello studio KARDIA-1, dimostrando riduzioni sostenute della pressione arteriosa di 10–15 mmHg con una singola somministrazione annuale; pelacarsen, un ASO diretto contro Lp(a) per la riduzione del rischio cardiovascolare, sta invece avanzando nello studio sugli esiti cardiovascolari di Fase 3 Lp(a)HORIZON.

La popolazione di pazienti potenzialmente interessata dalle terapie a base di RNA per le patologie cardiometaboliche, comprendente persone affette da malattia cardiovascolare aterosclerotica, ipertensione o livelli elevati di Lp(a), è di ordini di grandezza superiore rispetto ai bacini di pazienti con malattie rare a cui erano destinati i farmaci a base di oligonucleotidi di precedente generazione; una commercializzazione efficace in queste indicazioni trasformerebbe strutturalmente il profilo dei ricavi del mercato nel corso degli anni 2030.

Le approvazioni regolatorie dei farmaci a base di siRNA intensificano la concorrenza con gli ASO e stimolano l'innovazione delle piattaforme

Il ritmo delle approvazioni dei farmaci a base di siRNA nel periodo 2019–2023 ha modificato in modo sostanziale le dinamiche competitive nel settore delle terapie a base di oligonucleotidi. Givosiran, lumasiran, vutrisiran, inclisiran e fitusiran hanno ricevuto ciascuno l'approvazione regolatoria nell'arco di cinque anni, consolidando i siRNA come modalità terapeutica a base di RNA dominante dal punto di vista commerciale. A livello di mercato, nel 2025 le terapie a base di siRNA hanno rappresentato il 54% dei ricavi globali del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi, superando il consolidato portafoglio degli oligonucleotidi antisenso. Il fattore alla base è duplice: rispetto alla maggior parte delle chimiche degli ASO utilizzate per i bersagli epatici, i farmaci a base di siRNA coniugati con GalNAc presentano rapporti potenza/dose superiori; inoltre, il meccanismo dell'interferenza dell'RNA (RNAi), che prevede la distruzione catalitica dell'mRNA bersaglio attraverso il caricamento nel complesso RISC, consente effetti farmacodinamici duraturi, che persistono oltre la presenza molecolare diretta del farmaco. La risposta competitiva degli sviluppatori focalizzati sugli ASO ha accelerato l'innovazione nelle chimiche antisenso di nuova generazione, compresi gli scheletri fosforotioati stereopuri e i design gapmer con etile vincolato (cEt), che migliorano la potenza degli ASO e riducono i requisiti di dosaggio. Ionis Pharmaceuticals, il principale sviluppatore focalizzato sugli ASO, ha risposto sviluppando design di ASO coniugati a ligandi che riproducono i vantaggi della somministrazione sottocutanea delle piattaforme GalNAc-siRNA, indicando una convergenza tra piattaforme come fase successiva della competizione tra modalità di somministrazione.

Le nuove generazioni di chimica e le tecnologie di somministrazione extraepatica ampliano le frontiere

L’attuale mercato commerciale dei farmaci oligonucleotidici è prevalentemente incentrato sul fegato: la somministrazione basata su GalNAc concentra l’esposizione farmacologica negli epatociti, mentre i farmaci mirati al sistema nervoso centrale attualmente in commercio (nusinersen) richiedono la somministrazione intratecale. La prossima ondata di innovazione è orientata a estendere la somministrazione efficiente e tessuto-specifica oltre il fegato, fino al sistema nervoso centrale, ai muscoli scheletrici e cardiaci, ai polmoni e all’occhio. I progressi nell’ingegneria delle nanoparticelle lipidiche, sviluppati sulla base della tecnologia LNP convalidata attraverso i vaccini anti-COVID-19 a mRNA, vengono applicati al targeting extraepatico degli oligonucleotidi. Le piattaforme di ASO coniugati a peptidi e i coniugati anticorpo-oligonucleotide (AOC) sono in fase di sviluppo clinico iniziale per la somministrazione mirata ai muscoli, rilevante per la DMD e altre distrofie muscolari. Il segmento oftalmologico offre un modello di somministrazione funzionalmente distinto: l’iniezione intravitreale aggira le difficoltà della somministrazione sistemica e consente di raggiungere elevate concentrazioni locali del farmaco nei tessuti oculari. I programmi emergenti di Ionis, Arrowhead Pharmaceuticals e degli spin-off accademici mirano ai tessuti extraepatici attraverso nuove chimiche di coniugazione; se avrà successo, quest’area di ricerca amplierà l’ambito delle patologie indirizzabili in questo settore oltre gli attuali confini epatici.

Collaborazioni strategiche e accordi di licenza accelerano la presenza commerciale

Il settore delle terapie oligonucleotidiche è diventato una delle aree più dinamiche per le attività di sviluppo commerciale nel comparto farmaceutico, con importanti accordi di licenza e collaborazione che stanno strutturando il panorama competitivo. Il rapporto tra Alnylam e Novartis, nell’ambito del quale Novartis ha ottenuto in licenza inclisiran per lo sviluppo e la commercializzazione, esemplifica questo modello: l’originator conserva i diritti sulle royalty, mentre il partner di maggiori dimensioni fornisce capacità di esecuzione commerciale globale e infrastrutture di accesso al mercato di cui gli specialisti delle terapie a RNA generalmente non dispongono. Analogamente, Ionis Pharmaceuticals adotta un ampio modello di concessione di licenze, con Biogen (nusinersen), AstraZeneca, Roche e Bayer, ciascuna titolare di diritti di collaborazione su specifici programmi ASO di Ionis. La partnership tra Sanofi e Alnylam ha portato allo sviluppo di fitusiran per l’emofilia. Queste strutture collaborative riflettono una divisione dei compiti commerciali: gli innovatori delle piattaforme, dotati di una profonda esperienza nella chimica dell’RNA, collaborano con aziende farmaceutiche a grande capitalizzazione che dispongono di rapporti consolidati con i medici, capacità di negoziazione con i pagatori e reti di distribuzione globali. È probabile che questo modello si intensifichi con l’avanzamento di programmi in pipeline destinati a indicazioni più ampie, che richiedono la portata delle infrastrutture commerciali delle aziende farmaceutiche di prima fascia.

Analisi del mercato delle terapie oligonucleotidiche

Per tipologia di molecola

Oligonucleotidi antisenso (ASO)

Nel 2025 gli oligonucleotidi antisenso hanno rappresentato il 39,9% dei ricavi del mercato delle terapie oligonucleotidiche, costituendo la classe di molecole storicamente dominante e fondamentale all’interno di questa categoria farmacologica. Gli ASO sono sequenze di DNA o RNA a singolo filamento, generalmente composte da 15–30 nucleotidi, che si legano alle sequenze complementari dell’mRNA bersaglio mediante l’appaiamento delle basi di Watson-Crick, inducendo la degradazione del trascritto attraverso il reclutamento della RNasi H oppure modulando l’espressione proteica mediante il blocco sterico della traduzione o dello splicing del pre-mRNA. Il comparto neurologico e neuromuscolare rappresenta il principale fattore di crescita commerciale del segmento degli ASO: nusinersen (Spinraza, Biogen/Ionis), somministrato per via intratecale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, è tra i farmaci oligonucleotidici con i ricavi più elevati a livello globale, mentre eteplirsen (Exondys 51), golodirsen (Vyondys 53), casimersen (Amondys 45) e viltolarsen (Viltepso, NS Pharma) sono ciascuno mirati a specifiche mutazioni con salto dell’esone nel gene DMD.

Il segmento degli ASO deve far fronte alla pressione competitiva esercitata dagli siRNA nelle indicazioni epatiche, nelle quali gli siRNA coniugati con GalNAc raggiungono generalmente una potenza superiore. La risposta strategica degli sviluppatori focalizzati sugli ASO si è concentrata sui design di ASO coniugati a ligandi e sulle chimiche di nuova generazione dei backbone, inclusi i gapmer con etile vincolato (cEt) di Ionis e i backbone fosforotioati stereopuri di Wave Life Sciences, che riducono il divario di potenza e apportano alla modalità ASO la praticità della somministrazione sottocutanea. Si prevede che il segmento degli ASO mantenga una crescita robusta nel periodo di previsione, sostenuta principalmente dall'espansione dei programmi di exon skipping nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e dalle nuove indicazioni nel sistema nervoso centrale (SNC) per la malattia di Huntington, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e le malattie da prioni, condizioni nelle quali la somministrazione intratecale di ASO al SNC rimane la via farmacocineticamente efficace e per le quali le alternative basate sugli siRNA non hanno ancora raggiunto uno stadio avanzato.

RNA interferente breve (siRNA)

Nel 2025, le terapie a base di RNA interferente breve hanno rappresentato il 54% dei ricavi del mercato delle terapie oligonucleotidiche, affermando gli siRNA come classe molecolare commercialmente dominante all'interno di questa categoria. I farmaci a base di siRNA agiscono attraverso la via dell'interferenza dell'RNA (RNAi): il filamento guida a doppio filamento del farmaco viene caricato nel complesso di silenziamento indotto dall'RNA (RISC), che successivamente scinde cataliticamente le molecole di mRNA bersaglio complementari; si tratta di un meccanismo intrinsecamente amplificabile, in grado di mantenere effetti farmacodinamici prolungati a seguito di singole somministrazioni a basso dosaggio. La presenza commerciale del segmento degli siRNA è sostenuta dal portafoglio di siRNA coniugati con GalNAc di Alnylam Pharmaceuticals: givosiran (Givlaari) per la porfiria epatica acuta, lumasiran (Oxlumo) per l'iperossaluria primaria di tipo 1, vutrisiran (Amvuttra) per l'amiloidosi hATTR e inclisiran (Leqvio, commercializzato da Novartis) per l'ipercolesterolemia.

La proposta commerciale comune di questi farmaci, ossia la somministrazione sottocutanea a intervalli da una volta al mese a due volte l'anno, in sostituzione di terapie alternative più frequenti o di precedenti trattamenti somministrati per via endovenosa, ha rappresentato un importante fattore di adozione da parte dei medici e di accettazione da parte degli enti pagatori. Fitusiran (Alhemo), un prodotto a base di siRNA coniugato con GalNAc per l'emofilia A e B approvato nel 2023, ha esteso la presenza commerciale degli siRNA all'ematologia. La crescita del segmento degli siRNA fino al 2035 sarà sostenuta dai prodotti in pipeline per l'ipertensione, tra cui zilebesiran, per le malattie cardiovascolari associate alla lipoproteina(a) [Lp(a)] e per l'espansione delle indicazioni epatiche, nelle quali la somministrazione mediata da GalNAc offre una piattaforma efficiente e ampiamente validata per l'introduzione di nuovi bersagli molecolari.

Aptameri

Nel 2025, gli aptameri hanno rappresentato il 6,1% dei ricavi del mercato delle terapie oligonucleotidiche, costituendo il tipo di molecola più piccolo e specializzato all'interno di questa categoria. Gli aptameri sono brevi oligonucleotidi a singolo filamento di DNA o RNA che si ripiegano in conformazioni tridimensionali capaci di legarsi a specifici bersagli proteici con elevata affinità e selettività, funzionando dal punto di vista meccanicistico come analoghi oligonucleotidici degli anticorpi terapeutici anziché come agenti di silenziamento genico. L'oftalmologia è la principale applicazione commerciale delle terapie a base di aptameri: pegaptanib (Macugen), il primo farmaco a base di aptameri approvato dalla FDA e diretto contro VEGF-165 per la degenerazione maculare neovascolare correlata all'età, ha stabilito la prova di concetto clinica per le terapie a base di aptameri, sebbene la sua posizione commerciale sia stata sostanzialmente soppiantata dagli anticorpi monoclonali anti-VEGF. La pipeline degli aptameri si estende alla coagulazione, all'oncologia e alle malattie infiammatorie, con candidati che sfruttano i vantaggi intrinseci degli aptameri: dimensioni molecolari inferiori rispetto agli anticorpi, sintesi chimica anziché produzione biologica e potenziale di somministrazione tessuto-specifica attraverso strategie di coniugazione. Si prevede che il segmento degli aptameri cresca nel periodo di previsione, con l'avanzamento dei programmi in pipeline e l'ingresso in valutazione clinica di piattaforme coniugate che combinano il targeting basato su aptameri con carichi di siRNA o ASO.

Per area terapeutica

Neurologia e malattie neuromuscolari

Il segmento della neurologia e delle malattie neuromuscolari ha rappresentato il 34,6% dei ricavi del mercato delle terapie oligonucleotidiche nel 2025, diventando la seconda area terapeutica per dimensioni in questo ambito. Il segmento comprende l'atrofia muscolare spinale (SMA), la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), la malattia di Huntington (HD), la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e l'amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia (hATTR-PN), patologie per le quali le terapie oligonucleotidiche offrono attualmente gli interventi più mirati dal punto di vista genetico e più razionali sotto il profilo meccanicistico. Nusinersen (Spinraza, Biogen/Ionis), somministrato per via intratecale mediante puntura lombare, ha definito il modello commerciale per la terapia ASO mirata al sistema nervoso centrale nella SMA e rimane tra i farmaci oligonucleotidici con i ricavi più elevati a livello globale, in seguito all'approvazione negli Stati Uniti nel 2016.

Il portafoglio di terapie con salto dell'esone per la DMD, composto da eteplirsen (Exondys 51), golodirsen (Vyondys 53), casimersen (Amondys 45) e viltolarsen (Viltepso), agisce su mutazioni distinte attraverso la chimica ASO di modulazione dello splicing, con Sarepta Therapeutics e NS Pharma come principali concorrenti commerciali. Per la polineuropatia hATTR, la somministrazione sottocutanea trimestrale di vutrisiran ha progressivamente sostituito nella pratica clinica la precedente formulazione endovenosa. La crescita prevista del segmento neurologico è sostenuta da una pipeline in fase di maturazione per la malattia di Huntington (tominersen, in fase di rivalutazione di Fase 3), la SLA (diversi programmi di Ionis) e le malattie da prioni, nonché dalla continua espansione del portafoglio per la DMD, con il completamento della revisione regolatoria di ulteriori programmi di salto dell'esone.

Malattie ereditarie rare e malattie metaboliche

Le malattie ereditarie rare e le malattie metaboliche hanno rappresentato la principale area terapeutica, con il 39,1% dei ricavi del mercato delle terapie oligonucleotidiche nel 2025, riflettendo la concentrazione dei farmaci oligonucleotidici approvati in patologie con eziologie genetiche definite e un elevato bisogno medico insoddisfatto. Il segmento comprende l'amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR), l'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), la porfiria epatica acuta (AHP), l'ipercolesterolemia familiare (FH) e altri errori congeniti del metabolismo. Vutrisiran (Amvuttra) e patisiran (Onpattro) trattano l'amiloidosi hATTR, una patologia sistemica rara ma potenzialmente letale causata dall'accumulo di proteine di transtiretina mal ripiegate. Lumasiran (Oxlumo) agisce sul gene LDHA per ridurre la produzione di ossalato nella PH1, una rara carenza enzimatica che causa un danno renale progressivo; negli studi di Fase 3 ILLUMINATE-A e ILLUMINATE-B, lumasiran ha ottenuto una riduzione superiore al 65% dell'ossalato urinario rispetto al basale.

Givosiran (Givlaari) agisce sull'mRNA di ALAS1 per prevenire l'accumulo di acido aminolevulinico nell'AHP, riducendo di circa il 74% la frequenza degli attacchi rispetto al placebo nello studio di Fase 3 ENVISION. La classificazione da parte dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) di oltre 7.000 malattie rare riconosciute, la maggior parte delle quali di origine genetica, e il crescente accesso alla diagnostica genetica rappresentano un fattore strutturale di domanda a sostegno della prosecuzione degli investimenti nello sviluppo di farmaci oligonucleotidici destinati alle patologie ereditarie rare.

Patologie cardiovascolari e disturbi lipidici

Il segmento delle patologie cardiovascolari e dei disturbi lipidici ha rappresentato il 15,5% dei ricavi del mercato delle terapie oligonucleotidiche nel 2025 e si avvia a diventare una delle aree terapeutiche a più elevata crescita nel periodo di previsione, poiché i candidati in fase di sviluppo mirati alle principali patologie cardiovascolari raggiungono la maturità commerciale. Inclisiran (Leqvio, Novartis), l'inibitore di PCSK9 GalNAc-siRNA

, rappresenta il principale punto di riferimento commerciale di questo segmento; approvato dall’EMA nel dicembre 2020 e dalla FDA nel dicembre 2021, inclisiran viene somministrato mediante iniezione sottocutanea due volte l’anno dopo un periodo iniziale di somministrazione, ottenendo riduzioni costanti del colesterolo LDL (LDL-C) di circa il 50% rispetto al valore basale. L’American Heart Association ha identificato livelli elevati di LDL-C come uno dei principali fattori di rischio modificabili per la malattia cardiovascolare aterosclerotica, che colpisce decine di milioni di pazienti idonei al trattamento con statine a livello globale, una popolazione di pazienti sostanzialmente più ampia rispetto a qualsiasi categoria di malattia rara.^{[8]American Heart Association, heart.org}

La pipeline a breve termine delle terapie cardiovascolari a base di oligonucleotidi comprende pelacarsen (diretto contro la Lp(a) per il rischio cardiovascolare elevato, Novartis/Ionis) e zilebesiran (diretto contro l’angiotensinogeno per l’ipertensione, Alnylam/Roche). Il successo dello sviluppo in fase avanzata di questi programmi amplierebbe significativamente il contributo del segmento cardiovascolare ai ricavi complessivi del mercato, oltre l’attuale quota del 15,5%.

Disturbi ematologici

Nel 2025, il segmento dei disturbi ematologici ha rappresentato il 3,9% dei ricavi del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi, una quota che sottostima il potenziale commerciale futuro del segmento, considerata la recente approvazione di fitusiran (Alhemo) e il suo iniziale sviluppo commerciale. Fitusiran, un siRNA coniugato a GalNAc diretto contro l’mRNA dell’antitrombina e sviluppato attraverso una collaborazione tra Sanofi–Alnylam, ha ricevuto l’approvazione della FDA nell’agosto 2023 per pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A o B, sia in presenza sia in assenza di inibitori. Riducendo i livelli di antitrombina, fitusiran favorisce la generazione di trombina e corregge la coagulopatia associata all’emofilia, offrendo un regime profilattico con somministrazione sottocutanea una volta al mese, indipendente dalla via di somministrazione e dal meccanismo d’azione rispetto alla presenza di inibitori dei fattori della coagulazione: un vantaggio clinico significativo rispetto alle terapie sostitutive dei fattori. L’emofilia colpisce globalmente circa 1 neonato maschio ogni 5.000, mentre la popolazione affetta da emofilia grave rappresenta il segmento a più elevato costo per i sistemi sanitari che gestiscono la terapia sostitutiva con fattori ricombinanti. Si prevede che il segmento dell’ematologia cresca nel periodo di previsione, con l’espansione della presenza commerciale di fitusiran e l’avanzamento nello sviluppo clinico di ulteriori programmi di terapie a base di RNA diretti contro altri componenti della cascata della coagulazione.

Oftalmologia

Nel 2025, il segmento dell’oftalmologia ha rappresentato il 5,8% dei ricavi del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi, costituendo una nicchia specialistica caratterizzata dagli esclusivi vantaggi farmacocinetici della somministrazione intravitreale dei farmaci, una via che evita le difficoltà associate alla somministrazione sistemica e consente di raggiungere concentrazioni terapeutiche nei tessuti oculari che non sarebbero ottenibili attraverso vie sistemiche a dosi tollerabili. I segmenti oculari anteriore e posteriore sono accessibili farmacologicamente mediante iniezione intravitreale, sottocongiuntivale e sopracoroideale, mentre le formulazioni a lunga durata d’azione consentono ora intervalli di somministrazione da tre a sei mesi per iniezione. Fomivirsen (Vitravene, Novartis Ophthalmics), il primo oligonucleotide antisenso approvato dalla FDA e diretto contro la retinite da CMV nei pazienti affetti da HIV/AIDS, approvato nel 1998, ha dimostrato più di due decenni fa la validità clinica della somministrazione intravitreale di oligonucleotidi. L’attività attuale della pipeline nel campo delle terapie oftalmiche a base di oligonucleotidi comprende la degenerazione maculare neovascolare correlata all’età, l’edema maculare diabetico e le distrofie retiniche ereditarie, patologie caratterizzate da ampie popolazioni di pazienti a livello globale e da un significativo bisogno terapeutico insoddisfatto. Ionis e diverse aziende biotecnologiche specializzate in oftalmologia stanno portando avanti programmi di ASO somministrati per via intravitreale e topica, diretti contro componenti della via del VEGF, fattori del complemento e geni associati alla degenerazione retinica, indicando una pipeline ancora consistente in questo segmento per tutto il periodo di previsione.

Altre aree terapeutiche

Nel complesso, le altre aree terapeutiche hanno rappresentato l'1,1% dei ricavi del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi nel 2025; si tratta di una categoria composita che comprende oncologia, malattie infettive, patologie infiammatorie e immunologiche e applicazioni polmonari, nelle quali le terapie mirate all'RNA si trovano in diverse fasi di sviluppo clinico. L'applicazione oncologica delle terapie a base di oligonucleotidi rappresenta una priorità scientifica elevata, ma contribuisce attualmente in misura limitata ai ricavi commerciali: i programmi basati su antisenso e siRNA, mirati a trascritti oncogenici tra cui BCL-2 e KRAS e a diverse vie dei geni oncosoppressori, sono avanzati attraverso studi di Fase 1 e Fase 2 con risultati eterogenei, principalmente a causa delle difficoltà legate alla veicolazione specifica nei tumori e all'efficienza della fuoriuscita dagli endosomi. La somministrazione inalatoria di oligonucleotidi per le patologie respiratorie, inclusi i bersagli dei modulatori della fibrosi cistica e i trascritti correlati alla SARS, rappresenta un ambito di ricerca emergente che sfrutta l'accessibilità dei polmoni alla somministrazione aerosolizzata dei farmaci. Con il progresso della chimica dei sistemi di veicolazione e la maturazione del targeting dei tessuti non epatici, si prevede che la categoria delle "altre aree terapeutiche" attragga un'attività crescente nelle pipeline e, in futuro, prodotti commerciali approvati oltre l'attuale panorama dei farmaci approvati incentrato su fegato, sistema nervoso centrale e occhio.

Per via di somministrazione

Sottocutanea

La via di somministrazione sottocutanea ha rappresentato il 56,4% dei ricavi del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi nel 2025, affermandosi come modalità di somministrazione dominante. Tale posizione è attribuibile al successo commerciale dei farmaci a base di siRNA e ASO coniugati con GalNAc, che utilizzano l'iniezione sottocutanea per consentire una comoda autosomministrazione da parte del paziente o la somministrazione in regime ambulatoriale. I vantaggi clinici e commerciali della somministrazione sottocutanea sono ben consolidati in questo contesto: eliminazione delle visite in clinica per le infusioni, miglioramento dell'aderenza dei pazienti grazie a schemi posologici con somministrazioni poco frequenti e riduzione dell'onere di somministrazione per i sistemi sanitari che assistono pazienti distribuiti in aree geografiche estese.

Tra i principali farmaci commercializzati per questa via figurano givosiran (somministrazione sottocutanea mensile), lumasiran (somministrazione sottocutanea mensile, poi trimestrale), vutrisiran (somministrazione sottocutanea trimestrale), inclisiran (somministrazione sottocutanea due volte l'anno) e fitusiran (somministrazione sottocutanea mensile), tutti coniugati con GalNAc e progettati per l'autosomministrazione da parte del paziente o per una breve somministrazione ambulatoriale, senza l'infrastruttura infermieristica e strutturale necessaria per l'infusione endovenosa. Si prevede che il segmento sottocutaneo mantenga la quota di ricavi dominante nel periodo di previsione, con l'approvazione e la commercializzazione di nuovi programmi a base di siRNA coniugati con GalNAc e di ASO coniugati con ligandi, mirati ai tessuti epatici ed extraepatici, in linea con l'orientamento strategico del mercato verso un dosaggio sottocutaneo pratico come standard di cura per la somministrazione delle terapie a base di RNA.

Endovenosa

La via di somministrazione endovenosa ha rappresentato il 16,5% dei ricavi del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi nel 2025, una quota diminuita rispetto a quella della via sottocutanea negli ultimi cinque anni, poiché le alternative sottocutanee coniugate con GalNAc hanno sostituito o affiancato le precedenti opzioni endovenose nelle principali indicazioni approvate. La base commerciale del segmento è costituita da patisiran (Onpattro), la prima terapia a base di siRNA approvata, somministrata mediante infusione endovenosa lenta della durata di circa 80 minuti ogni tre settimane. Sebbene l'efficacia clinica di patisiran nell'hATTR sia stata dimostrata nello studio APOLLO di Fase 3, la successiva approvazione di vutrisiran per la somministrazione sottocutanea, che offre un'efficacia equivalente con autosomministrazione trimestrale, ha ridotto significativamente gli avvii di nuovi pazienti al trattamento con patisiran nei mercati in cui vutrisiran è rimborsato.

Gli ASO per il salto dell’esone somministrati per via endovenosa per il trattamento della DMD, eteplirsen (Exondys 51), golodirsen (Vyondys 53) e casimersen (Amondys 45), continuano a essere somministrati per via endovenosa nel 2025 a causa dell’attuale assenza di piattaforme efficienti per la somministrazione sottocutanea mirata ai muscoli. Si prevede che il segmento endovenoso diminuisca gradualmente in termini di quota relativa con lo sviluppo di formulazioni sottocutanee per ulteriori indicazioni, ma manterrà i propri volumi nelle applicazioni a carico del sistema nervoso centrale e dei muscoli, dove la somministrazione intravascolare rimane la via farmacocineticamente più efficace.

Intratecale

La via di somministrazione intratecale ha rappresentato il 21,1% dei ricavi del mercato dei farmaci oligonucleotidici nel 2025, costituendo una modalità di somministrazione particolarmente adatta ai farmaci oligonucleotidici mirati al sistema nervoso centrale (CNS), nei quali la barriera emato-encefalica impedisce il raggiungimento di livelli terapeutici attraverso le vie sistemiche. L’iniezione intratecale, somministrata mediante puntura lombare direttamente nel liquido cerebrospinale, consente ai farmaci oligonucleotidici di distribuirsi nei tessuti del sistema nervoso centrale dallo spazio subaracnoideo, raggiungendo un’esposizione clinicamente significativa nei motoneuroni del midollo spinale, nei gangli delle radici dorsali e in determinate regioni cerebrali. L’elemento trainante del segmento è nusinersen (Spinraza), che richiede un’iniezione intratecale quattro volte nel primo anno di trattamento e successivamente dosi di mantenimento ogni quattro mesi; tale schema comporta un onere procedurale, ma è stato accettato dai pazienti e dalle loro famiglie alla luce dell’efficacia trasformativa dimostrata nella SMA.

La complessità procedurale della somministrazione intratecale ha stimolato importanti attività di ricerca su modalità alternative di somministrazione al sistema nervoso centrale, tra cui l’iniezione intracerebroventricolare (ICV) e la somministrazione intranasale di oligonucleotidi per i programmi mirati al cervello. Nonostante questo limite, si prevede che il segmento intratecale mantenga il proprio contributo ai ricavi per tutto il periodo di previsione, grazie all’ampia base di ricavi di nusinersen e all’ingresso di ulteriori programmi di ASO mirati al sistema nervoso centrale, con l’avanzamento nello sviluppo clinico dei programmi per la malattia di Huntington e la SLA.

Intravitrea

La via di somministrazione intravitreale ha rappresentato il 6% dei ricavi del mercato dei farmaci oligonucleotidici nel 2025, costituendo una modalità di somministrazione di nicchia ma strategicamente importante per i farmaci oligonucleotidici destinati al trattamento delle patologie retiniche e coroideali del segmento posteriore dell’occhio. L’iniezione intravitreale somministra il farmaco direttamente nell’umor vitreo dell’occhio, consentendo un’esposizione locale prolungata nella retina, nell’epitelio pigmentato retinico e nella coroide, a concentrazioni non raggiungibili attraverso la somministrazione sistemica; questo approccio è stato convalidato commercialmente da diversi farmaci biologici anti-VEGF e viene ora applicato sempre più ai farmaci oligonucleotidici. Il profilo farmacocinetico degli oligonucleotidi somministrati per via intravitreale è favorevole: gli ASO e gli aptameri si distribuiscono nei tessuti retinici dopo l’iniezione intravitreale e presentano emivite di eliminazione misurate in settimane, consentendo intervalli di somministrazione poco frequenti.

Pegaptanib (Macugen) è stato il primo aptamero approvato per uso oftalmico, con un’azione mirata specificamente al VEGF-165; sebbene la sua posizione di mercato sia stata superata da successivi agenti anti-VEGF con una copertura più ampia delle isoforme del VEGF, la sua approvazione ha dimostrato la fattibilità farmacologica della somministrazione intravitreale di aptameri. Nel 2025, la pipeline degli oligonucleotidi per somministrazione intravitreale comprende programmi con ASO mirati al fattore C3 del complemento, al VEGFR2 e alle mutazioni genetiche associate a patologie retiniche ereditarie; se avessero successo negli studi in fase avanzata, tali indicazioni amplierebbero in modo significativo il contributo del segmento ai ricavi.

Per utilizzo finale

Ospedali

Gli ospedali hanno rappresentato il 41,2% dei ricavi del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi nel 2025, costituendo il principale segmento per utilizzo finale e riflettendo i requisiti di somministrazione istituzionale di diversi farmaci oligonucleotidici ad alto fatturato. I centri ospedalieri per le infusioni e i reparti di neurologia sono i principali luoghi di somministrazione degli oligonucleotidi somministrati per via endovenosa, tra cui patisiran e gli ASO per lo skipping dell’esone nella DMD somministrati per via endovenosa, nonché di nusinersen, somministrato per via intratecale, per il quale le procedure di puntura lombare sono eseguite da neurologi qualificati in ospedali o strutture cliniche affiliate agli ospedali. Gli ospedali svolgono inoltre il ruolo di punto iniziale per la diagnosi e l’avvio della maggior parte delle terapie farmacologiche a base di oligonucleotidi, poiché le malattie genetiche rare trattate da questi farmaci vengono generalmente identificate e confermate per la prima volta nei reparti ospedalieri specialistici dotati di infrastrutture per i test genetici. Si prevede che la concentrazione dei ricavi associata al contesto ospedaliero si riduca gradualmente nel periodo di previsione, poiché i prodotti sottocutanei autosomministrabili dai pazienti aumenteranno la propria quota commerciale rispetto alle infusioni endovenose somministrate in ospedale; questo cambiamento strutturale è già in corso con il passaggio da patisiran a vutrisiran nel paradigma terapeutico dell’amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR).

Cliniche specialistiche e assistenza ambulatoriale

Le cliniche specialistiche e le strutture di assistenza ambulatoriale hanno rappresentato il 35,4% dei ricavi del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi nel 2025, in un segmento che ha registrato una crescita significativa poiché i farmaci sottocutanei coniugati con GalNAc hanno reso possibile l’avvio e la gestione continuativa delle terapie a base di oligonucleotidi al di fuori del contesto ospedaliero per acuti. I centri specialistici per le malattie rare, le cliniche per le malattie neuromuscolari, le unità per le malattie metaboliche e le cliniche specializzate nella prevenzione cardiovascolare sono i principali contesti istituzionali in cui le terapie a base di RNA somministrate per via sottocutanea vengono prescritte, avviate e monitorate. Queste strutture combinano capacità diagnostiche e di monitoraggio specialistiche con competenze cliniche per la valutazione di pazienti affetti da malattie rare complesse e per la gestione dei requisiti di autorizzazione preventiva e rimborso dei farmaci specialistici ad alto costo. Il profilo di somministrazione di inclisiran, un’iniezione sottocutanea effettuata presso lo studio del medico prescrittore due volte l’anno, è concepito specificamente per la somministrazione nelle cliniche di cardiologia e lipidologia, evitando la necessità di infrastrutture per i centri di infusione e mantenendo al contempo la supervisione del medico sulla somministrazione. Si prevede che il segmento delle cliniche specialistiche aumenti la propria quota di ricavi nel periodo di previsione, poiché ulteriori farmaci oligonucleotidici sottocutanei destinati al trattamento di patologie cardiometaboliche e di altre indicazioni gestite in ambito ambulatoriale riceveranno l’approvazione e raggiungeranno una maggiore diffusione commerciale.

Contesti di assistenza domiciliare

I contesti di assistenza domiciliare hanno rappresentato il 16,5% dei ricavi del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi nel 2025, costituendo un canale di utilizzo finale in crescita, favorito dai formati di somministrazione sottocutanea autosomministrabili dai pazienti o eseguiti durante le visite infermieristiche dei farmaci approvati coniugati con GalNAc. Per givosiran, lumasiran e fitusiran sono stati istituiti programmi di autoiniezione domiciliare supportati dai servizi di assistenza e formazione ai pazienti offerti dalle aziende farmaceutiche; tali programmi consentono ai pazienti idonei di somministrarsi a domicilio dosi sottocutanee mensili dopo una formazione iniziale impartita da un professionista sanitario. I modelli basati sulle visite infermieristiche domiciliari vengono utilizzati per i pazienti che preferiscono la somministrazione da parte di un professionista o presentano condizioni che rendono difficoltosa l’autosomministrazione. L’importanza del segmento dell’assistenza domiciliare aumenterà nel periodo di previsione, poiché una popolazione di pazienti affetti da malattie rare in progressivo invecchiamento, compresi i pazienti con cardiomiopatia hATTR che possono presentare una destrezza manuale ridotta e limitazioni della funzionalità cardiovascolare, trarrà vantaggio dai servizi di somministrazione a domicilio.

Le aziende farmaceutiche hanno investito in soluzioni per dispositivi connessi, inclusi dispositivi autoiniettori preriempiti e sistemi elettronici di monitoraggio dell’aderenza, per supportare i programmi di somministrazione domiciliare di farmaci oligonucleotidici per via sottocutanea; tali investimenti migliorano l’aderenza al trattamento e rafforzano le argomentazioni a favore del valore per i pagatori ai fini della copertura delle terapie somministrate a domicilio.

Istituti di ricerca e centri medici accademici

Nel 2025, gli istituti di ricerca e i centri medici accademici hanno rappresentato il 6,9% dei ricavi del mercato globale delle terapie oligonucleotidiche, comprendendo sia l’utilizzo clinico di farmaci approvati nell’ambito di studi avviati da ricercatori e sponsorizzati dall’industria, sia la ricerca preclinica e traslazionale nelle fasi iniziali, che sostiene lo sviluppo futuro della pipeline. I centri medici accademici sono i principali siti per gli studi clinici first-in-human su nuove terapie oligonucleotidiche e mettono a disposizione l’infrastruttura di monitoraggio specializzata, le popolazioni di pazienti affetti da malattie rare e le competenze nella ricerca clinica necessarie per condurre studi di proof of concept in coorti di pazienti geneticamente definite. I programmi di ricerca traslazionale presso istituzioni come il Cold Spring Harbor Laboratory, il Broad Institute e i centri accademici di biologia dell’RNA continuano a generare scoperte nell’identificazione dei bersagli e nelle tecnologie di veicolazione, che alimentano la pipeline commerciale degli oligonucleotidi. Il contributo del segmento al mercato è relativamente modesto in termini di ricavi assoluti, ma riveste un’importanza strategica sproporzionata in quanto punto di origine delle innovazioni che sostengono la crescita commerciale di lungo periodo di questa categoria.

Per area geografica

Tendenze del mercato delle terapie oligonucleotidiche in Nord America

Nel 2025, il Nord America ha rappresentato il 57,9% dei ricavi del mercato globale, una posizione dominante fondata sulla combinazione di prezzi commerciali elevati dei farmaci negli Stati Uniti, percorsi consolidati di rimborso per le malattie rare e concentrazione geografica dei principali sviluppatori di farmaci oligonucleotidici. L’approvazione da parte della FDA di oltre una dozzina di farmaci oligonucleotidici entro il 2025, attraverso procedure di valutazione standard e percorsi accelerati, tra cui Breakthrough Therapy, Priority Review e Accelerated Approval, ha conferito alle terapie a base di RNA sviluppate negli Stati Uniti vantaggi nell’ingresso sul mercato, che si traducono direttamente nel predominio degli Stati Uniti in termini di ricavi. Il Manufacturers Rebate Program di Medicaid e le reti di distribuzione delle farmacie specializzate consentono ai pazienti statunitensi affetti da malattie rare di accedere a farmaci a base di RNA ad alto costo; tuttavia, la variabilità della copertura tra i programmi Medicaid dei singoli stati e nei formulari degli assicuratori commerciali crea differenze nell’accesso, limitando la portata dei nuovi farmaci approvati.

Sebbene rappresenti un contributo più contenuto ai ricavi del Nord America, il Canada ha dimostrato un crescente allineamento normativo con la FDA attraverso il quadro di autorizzazione progressiva di Health Canada e ha approvato inclisiran, vutrisiran e altri importanti farmaci oligonucleotidici entro tempistiche ragionevoli successive all’autorizzazione negli Stati Uniti. Nel nostro panel di esperti, condotto nel primo trimestre del 2025 con 18 specialisti statunitensi nel rimborso delle terapie per le malattie rare, il 67% ha identificato la complessità delle autorizzazioni preventive, e non i problemi di sicurezza dei farmaci, come il principale ostacolo all’accesso tempestivo dei pazienti ai farmaci oligonucleotidici di nuova approvazione. Ciò evidenzia una sfida commerciale strutturale che gli sviluppatori devono affrontare attraverso programmi di accesso dei pazienti e strategie di coinvolgimento dei pagatori.

Tendenze del mercato europeo delle terapie oligonucleotidiche

L’Europa ha rappresentato il 26,5% dei ricavi del mercato globale nel 2025, una quota determinata dal consolidato quadro normativo dell’EMA per le terapie avanzate e dai sistemi nazionali di rimborso dei principali mercati, tra cui Germania, Francia, Regno Unito, Italia e Spagna. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha dimostrato un costante allineamento scientifico con la FDA nella valutazione delle terapie a base di oligonucleotidi, approvando inclisiran, vutrisiran, givosiran, lumasiran e altri farmaci chiave nell’ambito della procedura centralizzata dell’UE. Il quadro tedesco AMNOG per la valutazione del beneficio aggiuntivo e il processo di valutazione delle tecnologie sanitarie del NICE nel Regno Unito applicano entrambi un esame dei prezzi basato sul valore, che ha portato a negoziazioni di rimborso specifiche per ciascun prodotto; inclisiran, ad esempio, è stato sottoposto a processi di valutazione prolungati da parte del NICE prima di ottenere nel 2021 lo status raccomandato per l’uso nel National Health Service.

Il regolamento dell’UE sui medicinali orfani (CE n. 141/2000) e il successivo quadro aggiornato previsto dalla revisione della legislazione farmaceutica dell’UE forniscono la struttura fondamentale di incentivi per gli investimenti nei farmaci oligonucleotidici destinati alle malattie rare in Europa, inclusi dieci anni di esclusiva di mercato e l’assistenza sui protocolli attraverso l’EMA. Nei principali mercati europei, il percorso commerciale delle terapie a base di RNA approvate è influenzato da accordi basati sugli esiti e da accordi di accesso gestito, meccanismi attraverso i quali gli enti pagatori condividono il rischio finanziario con i produttori sulla base dei dati sull’efficacia dei trattamenti nel mondo reale.

Tendenze del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi nell’area Asia-Pacifico

L’area Asia-Pacifico ha rappresentato l’11% dei ricavi del mercato globale nel 2025 ed è la regione in più rapida crescita nel periodo di previsione, sostenuta dall’espansione della capacità normativa, delle infrastrutture diagnostiche e della copertura sanitaria nazionale per le terapie avanzate in Cina, Giappone, Corea del Sud e India. L’Agenzia giapponese per i prodotti farmaceutici e i dispositivi medici (PMDA) ha istituito un quadro normativo avanzato per i farmaci oligonucleotidici; nusinersen ha ricevuto l’approvazione giapponese nel 2017 e diverse terapie successive a base di RNA hanno ottenuto l’autorizzazione della PMDA entro uno o due anni dalle rispettive approvazioni negli Stati Uniti e nell’UE. Il Ministero coreano della sicurezza alimentare e farmaceutica (MFDS) ha dimostrato capacità di valutazione accelerata per i farmaci destinati alle malattie rare attraverso i propri meccanismi di valutazione di «approvazione condizionata» e «fast track», mentre la copertura da parte del Servizio nazionale di assicurazione sanitaria del Paese per i farmaci destinati alle malattie rare, inclusi i trattamenti per l’atrofia muscolare spinale, rappresenta una solida base di rimborso per l’espansione commerciale degli oligonucleotidi.

L’Amministrazione nazionale cinese dei prodotti medici (NMPA) ha accelerato la valutazione degli agenti terapeutici avanzati attraverso canali di valutazione prioritaria, mentre l’Elenco nazionale dei farmaci rimborsabili (NRDL) ha incluso alcune terapie per le malattie rare; tuttavia, i prezzi negoziati necessari per l’inclusione nell’NRDL comprimono sostanzialmente i ricavi netti disponibili per le aziende innovatrici nel mercato cinese. Nella nostra ricerca, che nel secondo semestre del 2024 ha coinvolto 40 medici specialisti in malattie rare in Cina, Giappone e Corea del Sud, il 58% ha indicato che la sottodiagnosi, e non la disponibilità o il costo dei farmaci, rappresentava il motivo principale per cui i pazienti con sospette malattie genetiche non avevano iniziato un trattamento con terapie a base di RNA, confermando che l’espansione della capacità diagnostica costituisce il principale fattore abilitante della crescita del mercato nell’area Asia-Pacifico.

Quota di mercato delle terapie a base di oligonucleotidi

Il mercato presenta un livello di concentrazione dei ricavi tra i più elevati del settore biofarmaceutico. Le cinque principali aziende, Alnylam Pharmaceuticals, Biogen, Novartis, Sarepta Therapeutics e Astellas Pharma, rappresentano complessivamente circa il 94% dei ricavi del mercato globale nel 2025, un rapporto di concentrazione che riflette i vantaggi dei pionieri, le esclusive normative e la scala delle piattaforme che definiscono il posizionamento competitivo in questa categoria. Il fattore strutturale alla base di tale concentrazione è chiaro: le terapie oligonucleotidiche richiedono una profonda competenza nelle piattaforme di chimica e somministrazione dell'RNA, anni di consolidamento dei rapporti con le autorità regolatorie e infrastrutture commerciali progettate specificamente per la distribuzione di farmaci destinati alle malattie rare. Queste barriere all'ingresso hanno consentito agli sviluppatori pionieri di ampliare progressivamente i propri vantaggi, mentre gli operatori entrati più tardi si trovano ancora in fase clinica anziché commerciale.

Alnylam Pharmaceuticals detiene la posizione di leadership nel mercato, con una quota stimata del 35–40% nel mercato delle terapie oligonucleotidiche, costruita sul portafoglio più ampio del settore di terapie GalNAc-siRNA approvate e sui ricavi da licenza derivanti da inclisiran, commercializzato da Novartis. I quattro prodotti commercializzati direttamente da Alnylam, Givlaari, Oxlumo, Amvuttra e Leqvio, che genera royalty, coprono complessivamente la porfiria epatica acuta, l'iperossaluria primaria, l'amiloidosi hATTR e l'ipercolesterolemia, offrendo all'azienda una diversificazione dei ricavi per indicazione senza pari tra i concorrenti. La pipeline di Alnylam, che comprende zilebesiran per l'ipertensione e programmi per il deficit di alfa-1 antitripsina, le malattie mediate dal complemento e altri bersagli epatici, rappresenta un'ulteriore opzionalità commerciale che rafforza la distanza competitiva dell'azienda rispetto ai rivali.

Biogen detiene una quota significativa dei ricavi, sostenuta da nusinersen (Spinraza), l'ASO somministrato per via intratecale per il trattamento della SMA, che rimane tra i farmaci oligonucleotidici con i maggiori ricavi a livello globale nonostante la crescente concorrenza di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) e risdiplam (Evrysdi), trattamenti alternativi per la SMA rispettivamente di Novartis e Roche. La quota di mercato di Biogen nelle terapie oligonucleotidiche si è moderata con l'evoluzione delle dinamiche del mercato dei trattamenti per la SMA, sebbene nusinersen mantenga una consistente base globale di pazienti, in particolare tra gli adulti affetti da SMA e i pazienti già sottoposti a trattamento. Novartis detiene una posizione solida grazie ai diritti commerciali su inclisiran (Leqvio), acquisiti mediante l'acquisizione di The Medicines Company nel 2020, con una valutazione di 9,7 miliardi di dollari USA. L'operazione ha segnalato la forte fiducia dell'industria farmaceutica nel potenziale commerciale delle terapie a base di RNA per le principali indicazioni cardiovascolari.

Sarepta Therapeutics domina il segmento degli ASO con salto dell'esone per la DMD, con tre prodotti approvati (eteplirsen, golodirsen e casimersen) destinati a mutazioni distinte degli esoni nella popolazione di pazienti affetti da DMD. La strategia di portafoglio è progettata per affrontare l'eterogeneità genetica della distrofia muscolare di Duchenne e massimizzare la quota della popolazione complessiva affetta da DMD trattabile mediante la piattaforma ASO di Sarepta. Astellas Pharma detiene una posizione in questo ambito attraverso la propria attività dedicata alle malattie rare, compresi i programmi correlati a golodirsen per la DMD nel mercato giapponese, contribuendo alla concentrazione dei ricavi delle cinque principali aziende.

Le dinamiche competitive in questo segmento sono influenzate da tre modelli strategici: partnership di licenza e collaborazione che ampliano la portata delle piattaforme senza richiedere la costruzione completa di infrastrutture commerciali; diversificazione della pipeline verso aree con indicazioni più ampie, che riduce il rischio di concentrazione dei ricavi derivanti dalle malattie rare; e investimenti nella capacità produttiva di coniugazione GalNAc e sintesi di oligonucleotidi, che rafforzano la difendibilità della catena di fornitura. La nostra indagine condotta su 95 dirigenti dello sviluppo aziendale nel settore biofarmaceutico nel terzo trimestre del 2024 ha rilevato che il 68% prevedeva di acquisire in licenza un prodotto oligonucleotidico o di stipulare un accordo di sviluppo collaborativo per una terapia a base di RNA nei 24 mesi successivi, a dimostrazione dell'intensa attività di negoziazione che continuerà a plasmare le dinamiche competitive durante il periodo di previsione.

L'attività di M&A ha incluso l'acquisizione di The Medicines Company da parte di Novartis (2020) e la collaborazione di AstraZeneca con Ionis in diversi programmi ASO cardiovascolari e metabolici, oltre alla partnership di lunga data tra Sanofi e Alnylam, dalla quale è derivato fitusiran. Si prevede che la concentrazione dei ricavi tra i primi cinque operatori si riduca moderatamente nel periodo di previsione, poiché gli sviluppatori di seconda fascia, tra cui Arrowhead Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals (che opera principalmente attraverso la concessione di licenze anziché mediante la commercializzazione diretta) e Novo Nordisk, stanno costruendo i propri portafogli commerciali a partire dagli asset in fase avanzata di sviluppo della pipeline.

Aziende del mercato delle terapie a base di oligonucleotidi

I principali operatori attivi nel mercato sono: Alnylam Pharmaceuticals, Astellas Pharma, Ionis Pharmaceuticals, Biogen, Sarepta Therapeutics, Novartis, NS Pharma, AstraZeneca, Novo Nordisk, Sanofi e Arrowhead Pharmaceuticals.

Alnylam Pharmaceuticals è l'azienda di riferimento dell'era commerciale delle terapie a base di siRNA. Fondata nel 2002 e con sede a Cambridge, nel Massachusetts, Alnylam ha sviluppato la piattaforma di scoperta e sviluppo basata su GalNAc-siRNA più produttiva del mercato, che ha portato alla commercializzazione diretta di quattro prodotti e alla concessione a Novartis della licenza per la base di un quinto prodotto (inclisiran). Il quadro ESG250 ("Strategia di medicina genetica di Alnylam entro il 2025") dell'azienda prevedeva un portafoglio di oltre dieci programmi clinici e la commercializzazione in molteplici aree terapeutiche; tale obiettivo era stato sostanzialmente raggiunto nel 2025. Il vantaggio competitivo di Alnylam risiede nella piattaforma proprietaria Enhanced Stabilization Chemistry (ESC), sviluppata in decenni di ottimizzazione della somministrazione mediante GalNAc, e nelle sue capacità integrate di produzione di siRNA coniugato a GalNAc su scala commerciale.

Ionis Pharmaceuticals è la principale azienda mondiale nel campo degli oligonucleotidi antisenso, con sede a Carlsbad, in California, e una pipeline di oltre 35 programmi ASO in fase clinica nel 2025. Ionis opera principalmente attraverso un modello basato sulla concessione di licenze, affidando i propri candidati farmaci ASO a grandi aziende farmaceutiche che forniscono l'infrastruttura commerciale. Questa strategia ha generato royalty e pagamenti per milestone da Biogen (nusinersen), AstraZeneca, Roche, Bayer e Novartis, tra gli altri. La piattaforma LICA (Ligand-Conjugated Antisense) dell'azienda mira a replicare i vantaggi della somministrazione sottocutanea del GalNAc-siRNA nei programmi ASO rivolti a bersagli epatici, mentre la controllata interamente posseduta Akcea Therapeutics è stata reintegrata per consolidare le capacità commerciali relative ai farmaci ASO commercializzati direttamente.

Biogen, con sede a Cambridge, nel Massachusetts, detiene la propria posizione nel mercato delle terapie a base di oligonucleotidi principalmente grazie a nusinersen (Spinraza), sviluppato in collaborazione con Ionis Pharmaceuticals. Spinraza è stato il primo trattamento approvato per la SMA e ha raggiunto vendite annuali di picco superiori a 2 miliardi di dollari USA. Il farmaco viene somministrato per via intratecale dai neurologi e rimane clinicamente importante per i pazienti con SMA a esordio in età adulta e per quelli trattati fin dall'infanzia. Biogen ha ampliato la propria pipeline nel settore delle neuroscienze includendo ulteriori aree di malattie neurodegenerative con approcci terapeutici basati sull'RNA, facendo leva sulla consolidata infrastruttura commerciale e medica nell'ambito del sistema nervoso centrale.

Sarepta Therapeutics, con sede a Cambridge, nel Massachusetts, ha sviluppato il principale portafoglio commerciale nel campo della distrofia muscolare di Duchenne, con tre farmaci approvati a base di oligomeri fosforodiamidati morfolino (PMO) per lo skipping dell'esone e una solida pipeline di ulteriori programmi mirati agli esoni. Eteplirsen (Exondys 51) di Sarepta, approvato nel 2016 nell'ambito del percorso FDA di approvazione accelerata, è stato il primo oligonucleotide per lo skipping dell'esone destinato alla DMD. La strategia competitiva dell'azienda si concentra sul raggiungimento di una copertura della DMD a livello pan-esonico, sviluppando farmaci per lo skipping dell'esone destinati a ciascun principale gruppo di mutazioni della DMD, al fine di affrontare sistematicamente l'eterogeneità genetica della popolazione di pazienti.

Novartis, attraverso l'acquisizione di The Medicines Company e la conseguente titolarità di inclisiran (Leqvio), si è affermata come il principale sviluppatore di oligonucleotidi nella medicina cardiovascolare tradizionale. Inclisiran rappresenta la prima applicazione di una terapia a RNA a un'indicazione cardiovascolare di grande successo commerciale e l'infrastruttura commerciale cardiovascolare globale di Novartis, che comprende cardiologi specializzati, medici di base e rapporti con i pagatori in oltre 100 Paesi, offre una piattaforma distributiva significativamente più ampia rispetto alle reti di specialisti nelle malattie rare utilizzate dai precedenti farmaci oligonucleotidici. Novartis sta inoltre portando avanti lo sviluppo di pelacarsen (in collaborazione con Ionis) per la riduzione del rischio cardiovascolare mirata alla Lp(a).

NS Pharma, la filiale statunitense della giapponese Nippon Shinyaku, dispone dell'approvazione della FDA per viltolarsen (Viltepso), un ASO di salto dell'esone 53 per i pazienti affetti da DMD con mutazioni suscettibili al salto dell'esone 53, un sottogruppo di pazienti stimato in circa l'8–10% dell'intera popolazione affetta da DMD. Viltepso compete direttamente con golodirsen di Sarepta nell'indicazione relativa al salto dell'esone 53 e il suo sviluppo riflette la diffusione globale dei programmi ASO per il salto degli esoni nella DMD oltre gli sviluppatori originari degli Stati Uniti.

AstraZeneca ha stabilito le terapie a RNA come priorità strategica attraverso una collaborazione multi-programma con Ionis Pharmaceuticals, che comprende programmi ASO per le malattie cardiovascolari, metaboliche e renali. L'infrastruttura di ricerca e sviluppo di AstraZeneca nelle malattie cardiovascolari e metaboliche offre le competenze necessarie in ambito di sperimentazione clinica e regolamentazione per portare programmi complessi a RNA verso ampi studi sugli esiti di Fase 3, integrando le capacità di Ionis nella chimica delle piattaforme ASO.

Novo Nordisk, storicamente focalizzata sul diabete e sull'obesità, ha ampliato il proprio orientamento strategico alle malattie cardiometaboliche, compresi gli approcci basati sulle terapie a RNA. L'azienda ha esplorato programmi oligonucleotidici mirati agli enzimi metabolici epatici e alle vie di modulazione dei lipidi, ambiti nei quali la consolidata esperienza in endocrinologia e metabolismo offre una naturale adiacenza allo sviluppo di terapie a RNA.

Sanofi ha collaborato con Alnylam allo sviluppo di fitusiran (Alhemo), la terapia a RNA per l'emofilia approvata nel 2023. La partnership ha sfruttato la piattaforma GalNAc-siRNA di Alnylam e l'infrastruttura commerciale di Sanofi nel settore dell'ematologia, una divisione con un'ampia esperienza nella gestione globale delle popolazioni di pazienti affetti da disturbi emorragici rari.

Arrowhead Pharmaceuticals, con sede a Pasadena, in California, sta portando avanti una pipeline di programmi GalNAc-siRNA mirati alle malattie cardiometaboliche, alle patologie epatiche e all'ipertensione polmonare attraverso la propria piattaforma proprietaria Targeted RNAi Molecule (TRiM). Plozasiran (ARO-APOC3), mirato all'apolipoproteina C-III per il trattamento dell'ipertrigliceridemia grave, e ARO-ANG3 per l'iperlipidemia combinata rappresentano i principali programmi di Arrowhead prossimi alla commercializzazione.

Notizie sul settore delle terapie con oligonucleotidi

• Giugno 2024: Alnylam Pharmaceuticals ha ottenuto l'approvazione della FDA per vutrisiran (Amvuttra) nel trattamento della cardiomiopatia associata all'amiloidosi da transtiretina di tipo selvatico o ereditaria (ATTR-CM), ampliando l'indicazione del farmaco oltre la polineuropatia e affermando la prima terapia a RNA sottocutanea a somministrazione trimestrale approvata per la cardiomiopatia ATTR.
• Marzo 2024: Novartis ha riferito risultati positivi dello studio ORION-4 sugli esiti cardiovascolari, che ha valutato inclisiran (Leqvio) in pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica accertata, fornendo evidenze sugli esiti a sostegno del beneficio clinico a lungo termine di inclisiran, oltre alla riduzione del colesterolo LDL-C, nei pazienti ad alto rischio.
• Febbraio 2024: Alnylam e Roche hanno annunciato i risultati dello studio di Fase 2 KARDIA-1 su zilebesiran, dimostrando riduzioni clinicamente significative e durature della pressione arteriosa sistolica, fino a circa 15 mmHg, mantenute con una singola somministrazione sottocutanea annuale in pazienti con ipertensione da lieve a moderata.
• Agosto 2023: la FDA ha approvato fitusiran (Alhemo), sviluppato attraverso la collaborazione tra Sanofi e Alnylam, per la profilassi volta a prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A o B, con o senza inibitori, affermando la prima terapia a RNA in ambito ematologico.
• Giugno 2023: Ionis Pharmaceuticals e AstraZeneca hanno riportato risultati positivi di Fase 3 per eplontersen (mirato all’mRNA della transtiretina) nello studio NEURO-TTRansform sulla polineuropatia hATTR, dimostrando miglioramenti significativi sia nella funzione neurologica sia negli indicatori della qualità della vita e posizionando eplontersen come alternativa sottocutanea mensile autosomministrata ai trattamenti consolidati per l’hATTR.
• Aprile 2023: Arrowhead Pharmaceuticals ha riportato dati positivi di Fase 2 per plozasiran (ARO-APOC3) in pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) e grave ipertrigliceridemia, con riduzioni dei trigliceridi superiori al 70% rispetto al valore basale; tali risultati hanno sostenuto l’avvio dello sviluppo di Fase 3 per questa indicazione relativa ai disturbi lipidici.
• Gennaio 2023: Novartis e Ionis Pharmaceuticals hanno confermato il completamento dell’arruolamento nello studio di outcome di Fase 3 Lp(a)HORIZON, che valuta pelacarsen in circa 7.680 pazienti con malattia cardiovascolare accertata e livelli elevati di Lp(a), con la pubblicazione dei risultati dell’endpoint primario prevista per la metà del 2025.

Punteggio di concentrazione del mercato

Il mercato delle terapie oligonucleotidiche ottiene un punteggio di 9 su 10 sulla scala della concentrazione, riflettendo lo straordinario predominio in termini di ricavi dei cinque principali operatori, Alnylam Pharmaceuticals, Biogen, Novartis, Sarepta Therapeutics e Astellas Pharma, che detengono complessivamente circa il 94% dei ricavi del mercato globale, con Alnylam in testa e una quota individuale del 35–40%; tale livello di concentrazione è determinato dagli importanti vantaggi derivanti dall’essere stati i primi a muoversi con una piattaforma, dalle esclusive normative e da un’infrastruttura commerciale specializzata, che rappresentano formidabili barriere strutturali all’ingresso di nuovi operatori.

Il report di ricerca sul mercato delle terapie oligonucleotidiche include una copertura approfondita del settore con stime e previsioni in termini di ricavi (milioni di dollari USA) dal 2022 al 2035, per i seguenti segmenti:

Mercato, per tipologia di molecola

• Oligonucleotidi antisenso (ASO)
• Piccoli RNA interferenti (siRNA)
• Aptameri

Mercato, per area terapeutica

• Malattie neurologiche e neuromuscolari
• Malattie ereditarie rare e malattie metaboliche
• Disturbi cardiovascolari e lipidici
• Disturbi ematologici
• Oftalmologia
• Altre aree terapeutiche

Mercato, per via di somministrazione

• Sottocutanea
• Endovenosa
• Intratecale
• Intravitreale

Mercato, per utilizzo finale

• Ospedali
• Cliniche specialistiche e assistenza ambulatoriale
• Strutture di assistenza domiciliare
• Istituti di ricerca e centri medici accademici

Le informazioni sopra riportate si riferiscono alle seguenti aree geografiche e ai seguenti Paesi:

• Nord America
  • Stati Uniti
  • Canada
• Europa
  • Germania
  • Francia
  • Regno Unito
  • Spagna
  • Italia
  • Paesi Bassi
• Asia-Pacifico
• • Cina
  • Giappone
  • India
  • Australia
  • Corea del Sud

• America Latina
  • Brasile
  • Messico
  • Argentina

• Medio Oriente e Africa
  • Arabia Saudita
  • Sudafrica
  • Emirati Arabi Uniti