欧洲戈谢病药物市场——按药物类型、疾病类型、治疗类型、分销渠道划分——区域预测，2025-2034年

欧洲戈谢病药物市场规模

2024年，欧洲戈谢病药物市场规模达5.304亿美元。根据Global Market Insights Inc.最新发布的报告，该市场预计将从2025年的5.442亿美元增长至2034年的7.101亿美元，预测期内复合年增长率为3%。

欧洲戈谢病市场呈现稳步增长，主要受罕见遗传病认知度提高、诊断能力增强以及酶替代疗法和底物减少疗法可及性扩大的推动。戈谢病是一种溶酶体储积疾病，由葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起，过去十年在治疗方面取得了重大进展。

该市场细分在改变溶酶体储积疾病治疗模式方面发挥着关键作用，特别是针对戈谢病，通过提供针对性治疗来解决酶缺乏问题。戈谢病药物市场的领先企业包括赛诺菲、武田制药公司和强生公司，它们在创新方面处于前沿，推动治疗进步并扩大全球可及性。这些企业通过持续开发下一代疗法、战略合作和罕见病平台投资来保持竞争优势。

欧洲戈谢病药物市场正在经历显著增长，从2021年的5.454亿美元增长至2023年的5.051亿美元。欧洲戈谢病药物市场受益于罕见病基础设施改善、国家注册系统和支持性监管框架。在法国，法国戈谢病注册中心（FGDR）记录了1980年至2024年间706例确诊病例，截至2024年有447名患者存活。这些数据凸显了早期诊断和持续治疗获取在该地区的重要性。

此外，欧洲对个性化医疗、公平获取和协作研究网络的承诺，使该地区成为全球罕见病护理创新的重要贡献者。在强有力的监管框架和日益增长的患者倡导下，欧洲戈谢病市场有望实现持续的治疗进步。

戈谢病药物用于管理由葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起的症状。这些药物要么补充缺失的酶，要么减少体内有害物质的积累。酶替代疗法（ERT）如伊米格鲁卡酶、维拉格鲁卡酶和塔利格鲁卡酶可恢复酶功能。底物减少疗法（SRT）如依利格鲁酶和米格鲁酶可降低脂质物质在器官中的积累。医生根据戈谢病的类型和严重程度开具这些药物。治疗旨在改善生活质量并预防并发症。

欧洲戈谢病药物市场趋势

• 欧洲戈谢病药物市场在医疗进步、监管激励和认知度提高的共同推动下稳步扩大。戈谢病是一种罕见遗传病，由GBA基因突变引起，在欧洲罕见病框架内越来越受到重视。改进的诊断工具、新生儿筛查的广泛采用以及遗传咨询的获取，使得早期发现和及时治疗成为可能，从而推动了有效疗法的需求。
  
• 技术创新正在重塑治疗格局。欧洲正在加速使用数字诊断、AI驱动的影像工具和基因治疗研究，这些都推动了更加个性化和预测性的护理。这些进展帮助临床医生根据个体患者需求调整治疗方案，特别是在神经病型戈谢病等复杂病例中，传统的酶替代疗法对神经症状的治疗效果有限。
  
• 欧洲的研究还在探索多能干细胞平台和先进的药物筛选模型，以识别可能恢复酶功能的新化合物。这些方法不仅在戈谢病中具有应用潜力，还可能用于帕金森病等相关疾病。
  
• 此外，欧盟的孤儿药物指定（EU/3/20/2326）提供市场独家权和监管支持，使得企业更容易将高成本疗法如酶替代疗法（ERT）和底物减少疗法（SRT）推向市场。这些激励措施对确保商业可行性和扩大欧洲患者的用药覆盖至关重要。
  

欧洲戈谢病药物市场分析

按药物类型划分，欧洲戈谢病药物市场分为伊米格鲁塞拉酶、维拉格鲁塞拉酶、塔利格鲁塞拉酶、依格鲁斯塔特和米格鲁斯塔特。2024年，伊米格鲁塞拉酶占据了51.4%的市场份额。

• 伊米格鲁塞拉酶是一种成熟的酶替代疗法，用于治疗戈谢病，这是一种罕见的遗传性疾病，由葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起。通过补充缺失的酶，伊米格鲁塞拉酶帮助分解细胞中积累的葡萄糖脑苷脂，缓解症状并改善患者健康。
  
• 其强大的临床记录和长期安全性使其成为欧洲医疗专业人士的信赖选择。在主要监管机构的批准和治疗指南的纳入下，伊米格鲁塞拉酶仍然是管理戈谢病的首选疗法。
  
• 该疗法的易用性和可靠性促进了其广泛采用。此外，通过成熟的分销渠道和患者支持项目的可及性，确保了其持续的市场领导地位。
  
• 因此，伊米格鲁塞拉酶预计将继续成为欧洲戈谢病治疗的基石，其持续需求、已证明的有效性和改善患者结果的作用得到支持。
  

按疾病类型划分，欧洲戈谢病药物市场分为1型和2型。2024年，1型细分市场占据了98.2%的市场份额。

• 1型戈谢病（GD1）是欧洲最常见和商业上最重要的戈谢病类型。它表现为肝脾肿大、血液问题和骨骼并发症等系统性症状，但无神经系统受累。这使得GD1更易于管理和对现有疗法的反应更好，因此它仍然是治疗开发和商业化的核心焦点。
  
• 在欧洲，对GD1的认识正在提高，尤其是在遗传易感人群中。这导致了更早的诊断和持续的治疗需求，形成了一个稳定的市场细分，并继续吸引制药公司的投资。
  
• GD1 还能从该地区明确的临床指南和支持性监管通道中受益。这些因素简化了市场准入，支持了报销流程，并使企业在长期规划上更有信心。因此，GD1 继续成为欧洲罕见病领域的战略重点，既具有强大的临床相关性，又具备坚实的商业潜力。
  

根据治疗类型，欧洲戈谢病药物市场被细分为酶替代疗法和底物替代疗法。酶替代疗法细分市场在2024年占据了67.6%的显著市场份额。

• 酶替代疗法（ERT）仍然是欧洲戈谢病治疗的基础方法，尤其是针对1型患者。这种方法涉及注射合成葡萄糖脑苷脂酶，以替代缺失的酶，帮助减少肝脏、脾脏和骨髓等器官中有害物质的积累。
  
• ERT 因其持续有效性和良好的安全记录，赢得了临床医生和监管机构的信任。如伊米格鲁塞拉酶、维拉葡萄糖脂酶和塔利葡萄糖脂酶等疗法已获得欧洲卫生机构批准，并在临床指南中广泛推荐。其长期使用建立了医疗提供者和患者之间的信任，巩固了ERT作为可靠治疗选项的地位。
  
• 在欧洲，通过建立的医疗体系和患者支持项目，ERT 的可及性使得戈谢病的常规管理更加便捷。这使得许多患者能够更早干预，并获得更好的长期健康结果。
  
• 因此，随着该地区医疗服务的持续改善，ERT 的需求预计将增长。这推动了对生产能力、分销网络和患者服务的进一步投资，确保ERT 仍然是市场增长的关键驱动力，并成为欧洲戈谢病治疗的基石。

根据分销渠道，欧洲戈谢病药物市场被分为医院药房、零售药房和在线药房。其中，医院药房细分市场占总市场份额的78.9%。该细分市场的增长预计将持续，预计到2034年将达到5.661亿美元。

• 医院药房在戈谢病治疗的交付中越来越不可或缺，特别是需要专业处理和给药的酶替代治疗。其基础设施支持安全的输液实践，确保患者在临床监督下及时、准确地获得剂量。
  
• 欧洲医院药房服务的扩展正在提高治疗的连续性和患者依从性。通过训练有素的工作人员和监测系统，医院可以更有效地管理复杂的治疗方案，减少治疗中断，并改善戈谢病患者的长期结果。
  
• 医院还作为诊断和护理协调的关键入口。其整合实验室检测、专家咨询和药房服务的能力，简化了患者从识别到治疗启动的过程，加速了治疗效果并提高了效率。
  
• 因此，随着对戈谢病的认识不断提高，医院越来越能够支持罕见病治疗。这一趋势正在改善地理可及性，特别是在新兴市场，并使先进治疗更公平地分发给依赖机构护理的患者。

德国主导欧洲戈谢病药物市场，展现出强劲的增长潜力。

• 德国是欧洲戈谢病药物市场的战略价值部分，拥有发达的医疗基础设施、稳健的罕见病管理公共资金支持以及对精准医疗的日益关注。发达的诊断能力，包括对酶测定和基因检测的高普及率，有助于早期发现和成功管理戈谢病，特别是第1型。
  
• 已获批的酶替代疗法如伊米格鲁塞和维拉格鲁塞阿法的可用性，以及口服底物减少疗法如依利格鲁酶的采用率不断提高，显著改善了治疗的可及性和患者结果。德国在药物基因组学方面的领先地位进一步增强了个性化护理，CYP2D6基因型检测越来越多地用于指导个性化给药策略，并优化治疗效果。
  
• 此外，德国在将数字健康解决方案和远程监测技术引入慢性病管理方面走在前列。这些技术使实时监测治疗成为可能，增强了依从性，并补充了该国向基于价值的护理的整体转变。积极的监管框架，加上对临床数据、安全性和互操作性的重视，使新疗法的快速采用成为可能，并使市场可持续增长。
  

英国戈谢病药物市场预计在分析期间将以显著的复合年增长率增长。

• 英国是欧洲戈谢病药物市场的重要组成部分，其强大的医疗基础设施、国家罕见病战略和对个性化医疗的日益关注为其提供了支持。该国对早期诊断和协调护理的承诺体现在其罕见病框架和英国罕见病行动计划中，这些框架和计划优先考虑更快的诊断、改善专科治疗的可及性以及将基因组数据更好地整合到临床实践中。
  
• 英国各地的专科治疗中心为戈谢病患者提供全面护理，包括酶测定、基因检测以及酶替代疗法（ERT）和底物减少疗法（SRT）的可及性。如伊米格鲁塞、维拉格鲁塞阿法和依利格鲁酶等疗法广泛可用，有助于简化治疗并提高患者便利性。
  
• 此外，数字健康工具和远程监测正被整合到慢性病管理中，有助于实时跟踪治疗依从性和结果。这些创新得到了英国对基于价值的护理、数据互操作性和公私部门合作研究的重视。
  
• 在稳健的监管环境、积极的患者倡导和持续投资罕见病研究的支持下，英国在戈谢病药物市场的创新和增长方面处于有利地位。
  

法国戈谢病药物市场预计在分析期间将以显著的复合年增长率增长。

• 法国在欧洲戈谢病药物市场中扮演着关键角色，得益于其成熟的医疗体系、对罕见病研究的强大公共投资以及对个性化医疗的国家承诺。该国的罕见病战略以法国戈谢病登记处（FGDR）为基础，该登记处自1980年至2024年已记录了706例确诊病例，其中447名患者仍在世。
  
• 法国在精准医疗领域也取得了进展，得益于如2025年基因组医学法国计划和第四个国家罕见病计划（PNMR4）等倡议。这些项目推动了基因组测序、数字健康整合和早期筛查，帮助将治疗方案针对个体基因特征，从而改善疗效。
  
• 凭借完善的监管框架、协调一致的国家研究努力以及对以患者为中心的护理的强烈关注，法国在推动戈谢病药物市场的持续增长和创新方面处于有利地位。
  

西班牙戈谢病药物市场预计在分析期间将以显著的复合年增长率增长。

• 西班牙正在成为欧洲戈谢病治疗的战略性重要市场，得益于不断发展的罕见病基础设施、国家登记处和强大的公共卫生倡议。自1993年成立的西班牙戈谢病登记处（REsEG）在跟踪全国患者数据方面发挥了关键作用。
  
• 西班牙提供了对关键酶替代疗法（ERTs）如异丙酯糖脂酶和伐格糖脂酶的准入，并看到口服底物减少疗法（SRTs）如依格鲁斯塔特和米格鲁斯塔特的采用率上升。这些治疗方案通过专科治疗中心提供，有助于改善患者疗效和治疗依从性。
  
• 在持续投资研究、为孤儿药提供监管支持以及公共机构与行业之间强大合作的推动下，西班牙有望在欧洲戈谢病药物市场的增长和创新中发挥重要作用。
  

意大利戈谢病药物市场预计在分析期间将以显著的复合年增长率增长。

• 意大利是欧洲戈谢病治疗的重要增长市场，得益于其完善的国家罕见病框架、扩大的诊断能力以及个性化护理模式的日益采用。该国的医疗体系将罕见病视为公共卫生优先事项，通过2023-2026年国家罕见病计划和如L.175/2021等法律，为诊断、治疗准入和孤儿药开发提供了结构化的方法。
  
• 意大利拥有一个完善的认证罕见病中心网络和由意大利卫生部（ISS）托管的国家登记处。这些资源支持戈谢病患者的早期诊断和护理，特别是1型患者。
  
• 意大利还通过如MetabERN等倡议取得了进展。这些创新有助于改善治疗依从性，实现实时跟踪，并支持该国向基于价值的护理转型。
  
• 凭借强大的监管支持、积极的公私合作以及对个性化和数字护理的日益关注，意大利在推动欧洲戈谢病药物市场的创新和增长方面处于有利地位。
  

欧洲戈谢病药物市场份额

欧洲戈谢病药物市场由既有的制药领导者和新兴创新者共同塑造，形成了一个动态且竞争激烈的环境。赛诺菲、武田制药公司和强生公司是该地区的主要参与者，通过其成熟的治疗组合、强大的监管存在以及持续投资罕见病创新，占据了97.9%的市场份额。

这些公司通过结合监管专业知识、与学术和临床机构的战略合作以及扩展至未被充分服务的地区，在欧洲建立了稳固的地位。它们的旗舰酶替代疗法，如Cerezyme、VPRIV和Zavesca，在欧洲医疗体系中广泛采用，并得到长期安全数据的支持和纳入国家治疗指南。

除了已有的疗法，这些公司还在积极投资下一代解决方案，包括口服底物减少疗法和基因治疗候选药物，旨在改善患者预后并满足1型和神经病型戈谢病的未满足需求。因此，欧洲戈谢病药物市场竞争日益激烈，治疗多样性加深，并越来越注重个性化护理。随着市场参与者持续创新并扩大产品线，市场预计将朝着更易获取、更有效且以患者为中心的治疗解决方案发展。

欧洲戈谢病药物市场公司

在欧洲戈谢病药物行业中运营的主要参与者如下：

• Dipharma SA
• Generium
• ISU ABXIS
• 强生（Johnson & Johnson）
• 辉瑞公司（Pfizer Inc.）
• Prevail Therapeutics
• 赛诺菲（Sanofi）
• 武田药品工业株式会社
  
• 赛诺菲（Sanofi）

赛诺菲是欧洲戈谢病药物市场的领先参与者，以其旗舰疗法Cerezyme（伊米格鲁塞）闻名，这是一种重组酶替代疗法，适用于2岁及以上1型戈谢病的成人和儿童患者。凭借数十年的临床经验，赛诺菲将Cerezyme定位为欧洲的基准疗法，并得到强大的安全数据、广泛的监管批准和广泛的临床采用支持。

• 武田药品工业株式会社

武田药品工业株式会社是欧洲戈谢病药物市场的重要参与者，以其酶替代疗法VPRIV（维拉格鲁塞阿法）闻名。该治疗方法已获批用于1型戈谢病的长期管理，并在欧洲医疗体系中广泛可用。在欧盟内，该疗法得到强大的临床数据和监管批准的支持。武田对罕见病护理的承诺体现在其在研究、患者支持计划和通过欧洲广泛的分销网络提供疗法的能力上。

• 强生（Johnson & Johnson）

强生（Johnson & Johnson）是戈谢病药物市场的重要参与者，提供ZAVESCA（米格鲁酶），这是一种口服疗法，适用于不适合酶替代疗法（ERT）的轻至中度1型戈谢病成年患者。强生对口服疗法和特定患者群体的关注，增强了其在戈谢病治疗领域的多样化角色。

欧洲戈谢病药物行业新闻

• 2022年4月，赛诺菲启动了III期临床试验，评估口服底物减少疗法万格鲁酶（venglustat）与Cerezyme（伊米格鲁塞）在戈谢病3型（GD3）患者中的有效性和安全性。该随机、双盲研究旨在评估52周内的神经改善和系统稳定性，并将进行开放标签扩展。该试验招募了43名参与者，预计在2025年9月完成主要分析，全面研究预计在2026年10月完成。该试验标志着戈谢病3型口服治疗选项的重要进展，有望减轻治疗负担并提高患者生活质量。
  

欧洲戈谢病药物研究报告涵盖了行业深度分析，并以百万美元和单位为单位，从2021年至2034年提供了收入和数量的估计和预测，以下是各细分市场的内容：

按药物类型划分的市场

• 伊米格鲁塞拉酶
• 维拉格鲁塞拉酶
• 塔利格鲁塞拉酶
• 艾利格鲁酶
• 米格鲁酶

按疾病类型划分的市场

• 第一型
• 第三型

按治疗类型划分的市场

• 酶替代疗法
• 底物替代疗法

按分销渠道划分的市场

• 医院药房
• 零售药房
• 在线药房

上述信息适用于以下国家：

• 德国
• 英国
• 法国
• 西班牙
• 意大利
• 荷兰