鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症治疗市场 - 按产品、给药途径、年龄组、分销渠道 - 全球预测，2025 - 2034

Ornithine Transcarbamylase 缺乏治疗市场规模

2024年全球硝基转氨酶缺乏症治疗市场价值为7.742亿美元。 预计市场将从2025年的8.02亿美元增长到2034年的12亿美元,2025年至2034年CAGR增长4.3%. 推动市场增长的主要因素包括尿道循环障碍的日益流行和技术进步。 基因治疗 和 精密医学。 。 。

例如,根据全国稀有疾病组织公布的报告,缺硝性转氨基酶(OTC)是最常见的UCD形式,估计全球每14 000至70 000名活产中就有1例受到影响。 此外,疾病发病率不断上升,同时人们的认识得到提高,诊断工具得到改进,以发现更多病例,从而导致对治疗的需求增加,有助于市场增长。 因此,晚期就诊率的上升,特别是在女性中,也有助于扩大治疗基础。

此外,由于制药公司为开发新产品而增加研发投资和临床试验,市场得到了支持。 酶替代疗法基因疗法和针对肝脏的小分子有助于市场增长。 此外,提供财政奖励、市场专营和加速批准途径的扶持性监管环境和无主药物指定有助于市场增长。 例如,FDA和EMA向在美国拥有市场专属权直至2028年的Ravicti提供快速指定,以鼓励对罕见代谢疾病进行研究。 这项批准旨在扩大治疗范围,补充现有的治疗方法,从而促进市场增长。

硝基转氨酶(OTC)缺乏治疗市场是指保健行业中致力于开发、生产和分配治疗OTC缺乏的疗法和干预措施的部分,这种罕见的遗传紊乱干扰尿素循环。 这种紊乱会损害人体消除氮废物的能力,导致血液中氨的毒性水平(湿性贫血).

有机碳氨酸酯缺乏治疗市场趋势

• 日益转向精准和个性化的医学,使得能够针对导致OTC缺乏的特定基因突变进行量身定做的疗法,推动了市场的成长。
• 此外,由于苯丙酸钠和甘油苯丙酸酯等含氮药物管理超氨血症的能力,当前药物方法,包括苯丙酸钠和甘油苯丙酸酯等药物的需求正在增加。
• 此外,基因疗法的发展表明,在解决OTC缺乏症的根本原因方面是有希望的。 例如,Ultragnyx制药的UX701是一种调查基因疗法。 临床试验,证明了长期矫正酶缺陷的潜力. 因此,先进的治疗配方的发展提高了治疗结果,缩短了恢复时间,预计这将促进市场增长。
• 此外,扩大新生儿筛查方案有助于早期干预、改善结果和推动市场对OTC治疗的需求。
• 此外,在配制上的进步为病人提供了更好的方便,如更好的耐受性,较低的体积剂量,以及更少的胃肠副作用,都推动了市场的增长. 因此,像拉维奇蒂这样的下一代配方的引入,与像布苯这样的较老的药物相比,副作用较小,这导致了先进配方的采用量的增加,从而促进了市场的增长.
• 例如,一项2022年关于分子遗传学和代谢学的研究表明,由于可降解性提高,拉维奇蒂的坚持率大于90%,而苯丁酸钠的坚持率低于70%。
• 此外,日本、韩国和中国等国家正在加强其罕见疾病政策,为孤儿药物提供补贴和快速批准。 这些区域是未开发的OTC药物品牌和通用制剂机会。 例如,日本在其孤儿药物方案下批准了400多种药物,其中包括对OTC等代谢条件的治疗。
• 最后,诸如国家Urea循环障碍基金会和全球基因组织等组织正在改善患者的外联、认识和研发筹资。 这些组织帮助促进全球早期认识、临床试验注册和药物获取,从而促进市场增长。

Ornithine Transcarbamylase 缺乏治疗市场分析

2021年,全球市场价值为7.057亿美元. 第二年,市场略有增长,达到7.269亿美元,到2023年,市场进一步攀升到7.497亿美元。 基于产品,全球市场分为布苯,拉维基,阿穆努尔,膳食补充品和其他产品. 拉维基药物部分在市场上占主导地位,2024年价值为29,570万美元。

• Ravicti是一种高效的氨类清扫剂,旨在治疗尿素循环障碍(UCDs)如OTC缺乏症.
• 此外,Ravicti是一种无味的、无味的液体,使其更易于食用,特别是对于经常服用避孕药的儿科病人和老年病人而言,这促使他们被更多的人收养。
• 此外,Ravicti在包括美国、欧洲和亚太在内的多个地区获得了批准,扩大了向不同病人群体提供的服务。 2017年FDA批准将其用于2岁以下儿童,大大拓展了潜在市场.

根据服用途径,全球硝基转氨酶缺乏症治疗市场分为口服和静脉注射两种. 口服部分占2024年市场份额最高,为62.4%。

• 口服药物比静脉注射(IV)疗法更方便,更不需要经常到医院就诊. 这对于管理OTC缺陷尤为重要,因为它是需要定期治疗的终身状况.
• 此外,口服药物制剂最近的进展,如持续释放或延迟释放机制,改善了活性成分的生物利用率,使口服药物与第四类药物一样有效。 这一趋势有助于扩大治疗市场,因为有更多的人因这种疾病寻求医疗。
• 此外,口服配方允许根据病人需要量身定制的灵活剂量,改善治疗的定制性,以管理OTC缺陷。

根据年龄组,全球硝基转氨酶缺乏症治疗市场分为儿科和成人两类。 儿科部分在2024年占据了市场主导地位,预计在分析期间将增长4.1%。

• 早期诊断和对新生儿和儿童的OTC缺乏症的认识显著改善,有助于及时采取治疗措施。 通过新生儿筛查方案进行早期检测有助于在受影响婴儿出现严重症状前对其进行识别,促进了市场增长。
• 例如,根据JAMA Neurology出版的2021年的一项研究,近十年来,美国新陈代谢失调(包括OTC缺陷)的新生儿筛查增加了近30%,从而可以及早干预,减少与未治疗的OTC缺陷有关的并发症. 因此,诊断率的上升改善了治疗方法,并更加注重罕见的儿科疾病,正在左右着市场未来的增长。
• 此外,为儿科病人制定更有效、更方便儿童的治疗方案,推动了治疗方法的采用,推动了市场的增长。

根据分销渠道,全球硝基转氨酶缺乏症治疗市场分为医院药房、零售药房和在线药房。 医院药房部分在2024年占据市场主导地位,预计到2034年将达到5.546亿美元。

• OTC缺陷治疗通常需要个性化的剂量和仔细监测,这在医院里最好由保健专业人员对病人进行监测。 医院药房在管理复杂疗法方面提供必要的专门知识,特别是针对儿科病人和有严重症状的人。
• 此外,医院药房在阿穆努尔(苯丁酸钠)等专门药物的配方、配方和管理方面发挥着中心作用,后者通常为OTC缺乏症开具。 药剂师还提供咨询,帮助确保遵守治疗方案。
• 此外,由于治疗OTC缺乏症是高成本的疗法,政府和保险公司的报销政策往往将医院药房作为发放此类药品的首要点,因为这些药房属于医疗计划的范围,而不是零售药房福利,从而推动了市场的增长。

北美Ornithine Transcarbamylase缺乏症治疗市场主导全球市场,2024年市场份额为45.4%。 市场受到以下因素的驱动:高认识和进入专门的代谢紊乱中心的机会、北美因载体检测和家庭检测而发病率较高、工业存在和供应链一体化程度高。

美国市场在2021年和2022年的估值分别为2.881亿美元和2.966亿美元. 2024年市场规模达到3.156亿美元,比2023年的3.058亿美元增长.

• 美国不断增加的保健支出确保了像OTC缺陷这样的罕见疾病的患者通过公共医疗保健系统或私人保险获得更好的治疗,从而进一步促进市场增长.
• 此外,制药公司、研究机构和生物技术公司之间越来越多的合作正在加速开发治疗诸如OTC缺陷等罕见疾病的治疗方法。 有助于治疗市场的增长。
• 此外,在美国,FDA的孤儿药 行动鼓励发展罕见疾病的治疗,从而加快了对OTC缺陷治疗的药物批准。 政府的举措为这一领域的研究提供资金和奖励。

欧洲转氨酶缺乏症治疗市场在2024年占1.982亿美元,预计在预测期间将出现有利可图的增长。

• 许多欧洲国家正在越来越多地将尿素循环障碍纳入强制性新生儿筛查板。 例如,德国、意大利和荷兰在其面板上增加了氨基代谢障碍。
• 这导致了早期诊断,通过早期启动拉维基,布苯,氨基酸补充剂等慢性疗法,提高了终生患者的价值.
• 此外,欧洲新兴生物技术(如果园疗法)以及与美国稀有疾病公司的伙伴关系表明欧洲对许可证的浓厚兴趣。
• 扩大OTC的输油管药物,如基于AAV的基因疗法,预计将在2026-2028年之前进入早期获得或同情性使用方案,从而协助市场增长。

德国在硝基转氨酶缺乏症治疗市场显示出强劲的增长潜力。

• 德国政府通过AMNOG(医药产品市场改革法案)为孤儿药物提供有利的报销政策,使病人更容易获得OTC缺陷治疗。 这种支持有助于在临床环境中采用新疗法,推动市场增长。
• 此外,德国人口老化,增加了对保健服务的需求。 由于更多的UCD患者由于更好的治疗选择而活到成年,对持续管理成年人的OTC缺乏症的需求正在增加。
• 此外,德国医疗界在罕见疾病意识方面非常活跃,许多组织(如德国小儿代谢和内分泌学会)致力于教育保健提供者了解OTC缺陷及其治疗办法,以促进市场增长。

亚太的硝基转氨酶缺乏症治疗市场估计在今后几年中增长4.6%。

• 保健系统的扩大,包括专门医疗中心和医院,特别是在发展中经济体,改善了对诸如OTC缺乏症等罕见疾病的治疗。
• 此外,随着基因筛选和认识的提高,更多的OTC缺陷病例被诊断出来. OTC缺陷是由OTC基因的突变引起的罕见遗传紊乱,导致氨无法代谢.
• 此外,亚太市场正在采用若干新的治疗OTC缺陷的治疗方案。 此外,苯丁酸钠(用于氨含量较低的)和基因疗法等治疗方法也日益受到关注,因为它们能够管理或治疗这种失调,改善受影响个人的生活质量,从而促进市场增长。

预测在预测期间,中国或亚硝基转氨酶缺乏治疗市场将大幅增长。

• 新生儿筛查和基因检测的可用性增加。 此外,BGI Genomics等私营公司为尿素循环紊乱提供全排出物测序(WES)和下一代测序(NGS).
• 早期的诊断使得能够及时开始治疗,增加了对甘油苯丙酸酯和rg/丙酮等长期药物的需求。

巴西的硝基转氨酶缺乏症治疗市场预计将在未来数年内出现增长。

• OTC缺陷是一种罕见的遗传性疾病,但它仍然是巴西人口的重大关切,因为它是一种遗传性疾病,可能存在于各区域。 尿素循环失调,包括OTC缺乏症,估计全世界每40 000名活产中约有1例。 巴西的人口规模(约2.13亿)使受影响的人数明显增加,这推动了对治疗办法的需求。
• 此外,巴西的保健开支在过去十年中稳步上升,特别是在私营保健部门。 这改善了获得罕见疾病治疗和先进治疗的机会,导致对OTC缺乏治疗的需求日益增加,促进了市场增长。

预计沙特阿拉伯将在中东和非洲硝基转氨酶缺乏症治疗市场增长。

• OTC缺陷是影响尿素循环的一种遗传障碍,近年来由于提高认识运动和基因咨询方案得到加强,在沙特阿拉伯得到了更多的关注。 这导致了对OTC缺陷的更多诊断,从而推动了对有效治疗方案的需求。
• 此外,沙特阿拉伯还建立了遗传紊乱和罕见疾病专门中心,为OTC缺乏症提供先进的治疗选择,如使用杀氮药物和肝移植服务。

Ornithine Transcarbamylase 缺乏治疗市场份额

ORNITINEY Transcarbaylase 缺乏治疗行业的竞争表现为:成熟的公司,新兴公司,以及当地玩家为夺取更大的市场份额而奋斗. Ultragenyx制药公司,Acer治疗学,Nutricia (Danone Group),OrphanPacific,Mead Johnson营养(Reckitt Benckiser)等前5名球员约占全球市场的62%. 这些关键角色注重各种战略,如收购,业务扩张和新产品推出,以巩固其市场存在.

此外,还有几个地方和区域行为者在市场上经营,通过以较低成本提供负担得起的治疗,促进竞争。 这些角色还参与了若干战略,如合并、收购和推出新产品,以扩大其产品供应。 市场竞争的特点是全球制药公司和区域行为者的混合。 已建成的制药巨头以各种品牌提供著名的ORNITHIN TANCARBAMYLAS缺乏症治疗. 公司注重产品差异化、管理审批和战略伙伴关系,以加强它们在这一竞争性市场中的地位。

Ornithine Transcarbamylase 缺乏治疗市场公司

公司概况部分既包括市场上有商用药品的公司,也包括处于临床开发阶段的公司。 在市场上经营的著名玩家如下:

• 阿博特实验室
• 治疗
• 阿门
• 弧形治疗
• Bausch卫生公司
• 营养协会(Danone集团)
• 米德·约翰逊(Rickitt Benckiser)
• 网纹
• 孤儿
• Ultragnyx 药品
• Ultragnyx是OTC缺陷市场的主要角色,因其强大的罕见疾病组合以及致力于以病人为中心的解决方案而获得认可. 该公司的旗舰产品Ravicti(甘油苯丁酸)提供慢性、口服和氨水控制,提高可调和性和耐受性,特别是在儿科人群中。
• 甲草胺疗法与重订的苯丁酸钠产品(ACER-001)有所区别,该产品是为解决与现有氨类净化疗法有关的口味和耐受性问题而开发的。 该公司专注于罕见疾病的低成本,高价值创新,并与美国和欧洲的监管机构合作,在孤儿药物途径下加快获取.
• 丹诺内集团的一个分部Nutricia是代谢营养方面的全球领先者,为尿素循环障碍(包括OTC缺乏症)提供专门的医学食品. 公司与代谢诊所和儿科医生合作,为基因和酶缺陷患者定制营养计划.

Ornithine Transcarbamylase 缺乏治疗工业新闻

• 2025年1月,精密生物科学股份有限公司宣布,其伙伴iECURE在OTC-HOPE第1/2阶段研究中报告了第一位使用ECUR-506的患者的临床疗效和安全数据. ECUR-506是iECURE的活性基因插入方案,旨在利用经精密度许可的PCSK9专用ARCUS核素处理新生儿发作Ornithine Transcarbamylase(OTC)缺陷,从而能够插入OTC基因的功能拷贝。
• 2023年8月,Bloomsbury基因治疗有限责任公司宣布,美国食品药品管理局(FDA)已经为BGT-OTCD,该公司的调查性肝脏靶基因疗法提供孤儿药物指定(ODD)治疗OTCD. 这有助于公司扩大产品范围.
• 2022年9月,iECURE宣布,美国食品药品管理局(FDA)已授予其领先产品候选人GTP-506,一种调查产品,用于治疗ORNYINTERC Transcarbamylase(OTC)缺陷. 这项批准旨在扩大治疗范围,补充现有的治疗方法。

Ornithine Transcarbaylase治疗市场研究报告包括对该行业的深入报道,估计和预测2021-2034年以下部分的收入为百万美元:

按产品分列的市场

• 苯类
• 拉维蒂
• 氨类
• 膳食补助
• 其他产品

市场,按行政路线分列

• 口头
• 内在

按年龄组分列的市场

• 儿科
• 成年人

市场,按分销渠道

• 医院药房
• 零售药店
• 网上药店

现就下列区域和国家提供上述资料:

• 北美
  • 美国.
  • 加拿大
• 欧洲
  • 德国
  • 联合王国
  • 法国
  • 页:1
  • 意大利
  • 荷兰
• 亚太
  • 中国
  • 印度
  • 日本
  • 澳大利亚
  • 韩国
• 拉丁美洲
  • 联合国
  • 墨西哥
  • 美国
• 中东和非洲
  • 南非
  • 沙特阿拉伯
  • 阿联酋